Adzynma

Přípravek ADZYNMA obsahuje léčivou látku rADAMTS13, což je uměle vytvořená kopie přirozeného enzymu (bílkoviny) ADAMTS13. Tento enzym chybí u lidí s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP).

Vrozená TTP je velmi vzácná dědičná porucha krve, při které se tvoří krevní sraženiny v malých krevních cévách v celém těle. Tyto sraženiny mohou blokovat tok krve a kyslíku k tělesným orgánům, což vede k nižšímu než normálnímu počtu krevních destiček (složek krve, které pomáhají při srážení krve).

Vrozená TTP je způsobena nedostatkem enzymu ADAMTS13 v krvi. ADAMTS13 pomáhá předcházet krevním sraženinám tím, že rozkládá velké molekuly zvané von Willebrandův faktor (VWF). Když jsou molekuly VWF příliš velké, mohou způsobit nebezpečné krevní sraženiny. Přípravek ADZYNMA se používá k doplnění hladin chybějícího ADAMTS13. To napomáhá rozpadu těchto větších molekul na menší, což snižuje pravděpodobnost tvorby krevních sraženin a potenciálně zabraňuje nízkým hladinám krevních destiček u pacientů s cTTP.