Aqneursa

Přípravek Aqneursa obsahuje léčivou látku levacetylleucin, což je modifikovaná aminokyselina.

Přípravek Aqneursa se používá u dospělých a dětí ve věku od 6 let a s tělesnou hmotností nejméně 20 kg k léčbě neurologických příznaků Niemannovy-Pickovy choroby typu C

• v kombinaci s miglustatem, což je jiné léčivo k léčbě Niemannovy-Pickovy choroby typu C, nebo

• samotný, není-li miglustat tolerován.

U pacientů s tímto dědičným onemocněním narušují specifické změny v určitých genech funkci lysozomů (malých váčků uvnitř tělních buněk, které dokážou strávit velké molekuly, například tuky). Toto narušení vede ke zvýšenému množství lipidů, cholesterolu a dalších tuků uchovávaných v buňkách, které tělo nedokáže rozložit. To vede k postupné ztrátě nervových buněk s příznaky, mezi něž patří problémy s koordinací pohybu, nezřetelná mluva, potíže s polykáním a nezvladatelný třes. Levacetylleucin zlepšuje funkci lysozomů, čímž snižuje množství tuků a cholesterolu v buňkách.