Elfabrio – příbalový leták

Příbalová informace: informace pro pacienta

Elfabrio 2 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

pegunigalsidáza alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně tuto příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

• Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

• Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

1. Co je přípravek Elfabrio a k čemu se používá

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Elfabrio bude podán

3. Jak se přípravek Elfabrio podává

4. Možné nežádoucí účinky

5. Jak přípravek Elfabrio uchovávat

6. Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Elfabrio a k čemu se používá

Přípravek Elfabrio obsahuje léčivou látku pegunigalsidázu alfa a používá se k enzymové substituční léčbě u dospělých pacientů s potvrzenou Fabryho chorobou. Fabryho choroba je vzácné genetické onemocnění, které může postihovat více částí těla. U pacientů s Fabryho chorobou se tuk neodstraňuje z buněk v jejich těle a hromadí se ve stěnách krevních cév, což může způsobit selhání orgánů. Tuk se u těchto pacientů hromadí v buňkách, protože nemají dostatek enzymu zvaného α-galaktosidáza-A, enzymu, který je zodpovědná za jeho odbourávání. Přípravek Elfabrio se používá dlouhodobě k doplnění nebo nahrazení tohoto enzymu u dospělých pacientů, kteří mají potvrzenou Fabryho chorobu.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Elfabrio bude podán

Nepoužívejte přípravek Elfabrio

• jestliže máte závažnou alergii na pegunigalsidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku Elfabrio se poraďte se svým lékařem.

Pokud jste léčen(a) přípravkem Elfabrio, může se u Vás vyskytnout nežádoucí účinek během podání nebo okamžitě po podání infuze (kapačky), ve které je léčivý přípravek podáván (viz bod 4). Tato reakce se nazývá reakce související s infuzí a někdy může být závažná.

• Reakce na infuzi zahrnuje závratě, bolest hlavy, pocit na zvracení, nízký krevní tlak, únavu a horečku. Pokud se u Vás reakce na infuzi vyskytne, musíte to okamžitě sdělit svému lékaři .

• Pokud máte reakci na infuzi, mohou Vám být podány další léčivé přípravky k léčbě reakce nebo k předcházení reakcím v budoucnu. Tyto léčivé přípravky zahrnují léčivé přípravky používané k léčbě alergie (antihistaminika), léčivé přípravky používané k léčbě horečky (antipyretika) a léčivé přípravky používané ke kontrole zánětu (kortikosteroidy).

• Pokud je reakce na infuzi závažná, lékař infuzi okamžitě zastaví a začne Vám podávat vhodnou léčbu, nebo zpomalí rychlost podávání.

• Pokud jsou reakce na infuzi závažné a/nebo dojde ke ztrátě účinnosti tohoto léčivého přípravku, provede Vám lékař test z krve na protilátky, které mohou mít vliv na výsledek léčby.

• Většinou budete moci stále dostávat přípravek Elfabrio i v případě, že se u Vás vyskytla reakce na infuzi.

Ve velmi vzácných případech nemusí být Váš imunitní systém schopen rozpoznat přípravek Elfabrio, což vede k imunitnímu onemocnění ledvin (membranoproliferativní glomerulonefritidě). Během klinických studií se vyskytl pouze jeden případ a jediné hlášené příznaky byly dočasné snížení funkce ledvin s nadbytkem bílkovin v moči. Příznaky po ukončení léčby odezněly.

Monitorování léčby

U pacientů převedených na přípravek Elfabrio v dávce 2 mg/kg tělesné hmotnosti jednou za 4 týdny má být prováděno pravidelné monitorování (např.: za 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců). Monitorování má zahrnovat alespoň vyšetření Lyso-Gb3, ledvinových (eGFR, proteinurie), srdečních (LVMi, NTproBNP, troponinu nebo EKG) a biochemických parametrů. Změna kteréhokoli jednotlivého parametru má být interpretována v kontextu celkového klinického stavu pacienta a klinicky relevantní zhoršení má vést k přehodnocení léčebného režimu.

Děti a dospívající

Tento léčivý přípravek se nemá používat u dětí a dospívajících. Bezpečnost a účinnost přípravku Elfabrio u dětí a dospívajících ve věku 0–17 let nebyly stanoveny.

Další léčivé přípravky a přípravek Elfabrio

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná, nedoporučuje se přípravek Elfabrio používat, protože s přípravkem Elfabrio nejsou u těhotných žen žádné zkušenosti. Pokud jste těhotná, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než je Vám tento přípravek podán.

Není známo, zda se přípravek Elfabrio vylučuje do lidského mateřského mléka. Pokud kojíte nebo plánujete kojit, sdělte to svému lékaři. Váš lékař Vám pak pomůže s rozhodnutím, zda máte ukončit kojení nebo ukončit používání přípravku Elfabrio, a vezme přitom v úvahu přínos kojení pro Vaše dítě a přínos přípravku Elfabrio pro Vás.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Elfabrio může způsobit závratě. Pokud máte v den, kdy dostáváte přípravek Elfabrio, závratě, točí se Vám hlava nebo u Vás dojde k synkopě (krátkodobé ztrátě vědomí), neřiďte ani neobsluhujte stroje, dokud se nebudete cítit lépe.

Přípravek Elfabrio obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 46 mg sodíku (hlavní složky kuchyňské soli) v jedné 10ml injekční lahvičce. To odpovídá 2 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

Tento léčivý přípravek obsahuje 11,5 mg sodíku (hlavní složky kuchyňské soli) v jedné 2,5ml injekční lahvičce. To odpovídá 1 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

3. Jak se přípravek Elfabrio podává

Tento léčivý přípravek se má používat pouze pod dohledem lékaře se zkušenostmi v léčbě Fabryho choroby nebo jiných podobných onemocnění a má být podáván pouze zdravotnickým pracovníkem.

Doporučená dávka je 1 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná jednou za dva týdny.

Pacientům, kteří jsou stabilní na enzymové substituční terapii, je možné přípravek také podávat v dávce 2 mg/kg tělesné hmotnosti jednou za čtyři týdny.

Lékař Vám může doporučit domácí léčbu za předpokladu, že budete splňovat určitá kritéria. Chcete-li být léčen(a) doma, obraťte se prosím na svého lékaře.

Zvláštní populace

Porucha funkce jater

U pacientů s poruchou funkce jater není nutná úprava dávky.

Porucha funkce ledvin

U pacientů s poruchou funkce ledvin není nutná úprava dávky. Během léčby přípravkem Elfabrio má být pravidelně hodnocena funkce ledvin.

Přítomnost značného poškození ledvin (eGFR < 60 ml/min) může omezit odpověď ledvin na enzymovou substituční terapii, možná v důsledku základních nevratných patologických změn. V takových případech zůstává ztráta funkce ledvin v rozsahu očekávaném při přirozené progresi (postupu) onemocnění. Během léčby přípravkem Elfabrio se doporučuje pravidelné hodnocení změn odhadované míry glomerulární filtrace (eGFR).

Přečtěte si informace pro zdravotnické pracovníky na konci této příbalové informace.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Většina nežádoucích účinků se vyskytne během podávání infuze nebo krátce poté („reakce na infuzi“ viz bod 2 „Upozornění a opatření“).

Během léčby přípravkem Elfabrio se u Vás mohou vyskytnout některé z níže uvedených reakcí:

Závažné nežádoucí účinky

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• hypersenzitivní a závažná alergická reakce (příznaky zahrnují nadměrné a dlouhotrvající stahy svalů dýchacích cest, což způsobuje potíže s dýcháním (bronchospasmus), otok obličeje, úst a hrdla, sípání, nízký krevní tlak, kopřivku, polykací potíže, vyrážku, dušnost, zrudnutí, tíseň na hrudi, svědění, pocit na zvracení, zimnice, kýchání a překrvení nosní sliznice.

Pokud dojde k těmto nežádoucím účinkům, okamžitě vyhledejte lékařské ošetření a zastavte infuzi. V případě potřeby Vám lékař poskytne ošetření.

Další nežádoucí účinky zahrnují

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• reakce na infuzi,

• slabost,

• pocit na zvracení,

• vyrážka,

• bolest břicha,

• závratě,

• bolest,

• bolest na hrudi,

• bolest hlavy,

• bolest svalů a kloubů,

• pocity jako jsou znecitlivění, brnění, mravenčení,

• svědění,

• průjem,

• zvracení,

• zimnice,

• zarudnutí kůže,

• pocit točení hlavy, vzrušení, podrážděnost nebo zmatenost,

• změna normálního srdečního rytmu,

• neklid.

Méně časté (mohou postihnout až 1 ze 100 osob)

• třes,

• vysoký krevní tlak (hypertenze),

• bronchospasmus (stah svalů průdušek způsobující obstrukci dýchacích cest) a obtížné dýchání,

• • podráždění hrdla,

• sevření hrdla (pocit přiškrcení v hrdle),

• zvýšená tělesná teplota,

• porucha spánku,

• syndrom neklidných nohou,

• poškození nervů v horních a dolních končetinách způsobující bolest nebo necitlivost, pálení a mravenčení,

• nervová bolest,

• pocit pálení,

• synkopa (krátkodobá ztráta vědomí),

• zrudnutí,

• onemocnění, při kterém se žaludeční kyselina vrací do jícnu (gastroezofageální refluxní choroba),

• zánět žaludeční sliznice,

• poruchy trávení,

• plynatost,

• snížené pocení,

• imunitní onemocnění ledvin způsobující nadbytek bílkovin v moči a špatnou funkci ledvin (membranoproliferativní glomerulonefritida),

• chronické onemocnění ledvin,

• nadbytek bílkovin v moči,

• poškození tkáně, protože léčivý přípravek, který se normálně podává infuzí do žíly, uniká nebo se náhodně zavede do okolní tkáně,

• otok nohou nebo rukou (edém),

• otok horních nebo dolních končetin,

• onemocnění podobné chřipce,

• překrvení nosní sliznice a kýchání,

• bolest v místě aplikace infuze,

• zvýšené hladiny kyseliny močové v krvi, zvýšený poměr bílkoviny/kreatininu v moči, přítomnost bílých krvinek v moči při laboratorním vyšetření,

• zvýšení tělesné hmotnosti,

• nízký krevní tlak (hypotenze),

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí

účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Elfabrio uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku injekční lahvičky a krabičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Uchovávejte v chladničce (2 °C – 8 °C).

Po naředění má být naředěný roztok použit okamžitě. Pokud není použit okamžitě, má být naředěný roztok uchováván po dobu maximálně 24 hodin v chladničce (2 °C – 8 °C) nebo po dobu maximálně 8 hodin při pokojové teplotě (do 25 °C).

Nepoužívejte tento přípravek, pokud si všimnete částic nebo změny barvy.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Elfabrio obsahuje

• Léčivou látkou je pegunigalsidáza alfa. Jedna injekční lahvička obsahuje 20 mg pegunigalsidázy alfa v 10 ml roztoku nebo 5 mg pegunigalsidázy alfa ve 2,5 ml roztoku (2 mg/ml)

• Dalšími složkami jsou: dihydrát natrium-citrátu, kyselina citronová a chlorid sodný (viz bod „Přípravek Elfabrio obsahuje sodík“).

Jak přípravek Elfabrio vypadá a co obsahuje toto balení

Čirý bezbarvý roztok v čiré skleněné injekční lahvičce s pryžovou zátkou a uzavřená hliníkovým odtrhovacím víčkem.

Velikosti balení: 1, 5 nebo 10 injekčních lahviček.

Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.

Držitel rozhodnutí o registraci Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via Palermo 26/A 43122 Parma Itálie

Výrobce Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via San Leonardo 96 43122 Parma Itálie

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

България

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Тел.: +359 87 663 1858

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika Chiesi CZ s.r.o. Tel: + 420 261221745

Magyarország

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +36 70 612 7768

Danmark

Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα Chiesi Hellas AEBE Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U. Tel: + 34 934948000

Polska

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +48 799 090 131

France

Chiesi S.A.S. Tél: + 33 1 47688899

Portugal Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Slovenija

CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB Sími: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o. Tel: + 421 259300060

Italia

Chiesi Italia S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB Puh/Tel: +46 8 753 35 20

Sverige Chiesi Pharma AB Tel: +46 8 753 35 20

Κύπρος Chiesi Farmaceutici S.p.A. Τηλ: + 39 0521 2791

Latvija Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Ředění (za použití aseptické techniky)

• 1) Určete celkový počet injekčních lahviček potřebných k infuzi.

Potřebný počet injekčních lahviček vychází z celkové dávky potřebné pro každého jednotlivého pacienta a vyžaduje výpočet dávky založené na tělesné hmotnosti.

Příklad výpočtu celkové dávky pro pacienta o tělesné hmotnosti 80 kg s předpisem dávky 1 mg/kg:

• Tělesná hmotnost pacienta (v kg) ÷ 2 = objem dávky (v ml)

• Příklad: 80 kg pacient ÷ 2 = 40 ml (objem, který má být natažen).

• V tomto příkladu je potřeba 4 injekčních lahviček o objemu 10 ml (nebo 16 injekčních lahviček o objemu 2,5 ml).

Příklad výpočtu celkové dávky pro pacienta o tělesné hmotnosti 80 kg s předpisem dávky 2 mg/kg:

• Tělesná hmotnost pacienta (v kg) = objem dávky (v ml)

• Příklad: 80 kg pacient = 80 ml (objem, který má být natažen).

• V tomto příkladu je potřeba 8 injekčních lahviček o objemu 10 ml (nebo 32 injekčních lahviček o objemu 2,5 ml).

• 2) Nechejte potřebný počet injekčních lahviček před naředěním dosáhnout pokojové teploty (přibližně 30 minut).

Injekční lahvičky vizuálně zkontrolujte. Nepoužívejte, pokud víčko chybí nebo je rozlomené. Nepoužívejte, pokud jsou v roztoku částice nebo pokud má změněnou barvu. Injekční lahvičky neprotřepávejte ani nepromíchávejte.

• 3) Z infuzního vaku natáhněte a zlikvidujte stejný objem infuzního roztoku chloridu sodného o koncentraci 9 mg/ml (0,9 %), jaký byl vypočten v 1. kroku.

• 4) Natáhněte potřebný objem roztoku Elfabrio z injekčních lahviček a nařeďte jej infuzním roztokem chloridu sodného o koncentraci 9 mg/ml (0,9 %) do celkového objemu podle tělesné hmotnosti pacienta uvedeného v tabulce níže.

Minimální celkový objem infuze u pacientů podle tělesné hmotnosti

|Tělesná hmotnost pacienta|Minimální celkový objem infuze| |---|---| |< 70 kg|150 ml| |70–100 kg|250 ml| |> 100 kg|500 ml|

Injikujte roztok Elfabrio přímo do infuzního vaku.

NEINJIKUJTE jej do prostoru vyplněného vzduchem v infuzním vaku.

Opatrně převraťte infuzní vak, aby se roztok promísil, ale nepoužívejte intenzivní protřepávání či promíchávání.

Naředěný roztok má být podán za použití in-line filtru s nízkou vazbou proteinů s velikostí pórů 0,2 μm.