Elfabrio

Přípravek Elfabrio obsahuje léčivou látku pegunigalsidázu alfa a používá se k enzymové substituční léčbě u dospělých pacientů s potvrzenou Fabryho chorobou. Fabryho choroba je vzácné genetické onemocnění, které může postihovat více částí těla. U pacientů s Fabryho chorobou se tuk neodstraňuje z buněk v jejich těle a hromadí se ve stěnách krevních cév, což může způsobit selhání orgánů. Tuk se u těchto pacientů hromadí v buňkách, protože nemají dostatek enzymu zvaného α-galaktosidáza-A, enzymu, který je zodpovědná za jeho odbourávání. Přípravek Elfabrio se používá dlouhodobě k doplnění nebo nahrazení tohoto enzymu u dospělých pacientů, kteří mají potvrzenou Fabryho chorobu.