Evrysdi

Přípravek Evrysdi obsahuje léčivou látku risdiplam. Ten patří do skupiny léků známých jako „modifikátory sestřihu pre-mRNA“ .

Přípravek Evrysdi se používá k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u dospělých a dětí.

• SMA je genetické onemocnění, které je dědičné.

• Je způsobeno nedostatkem proteinu (bílkoviny) nazývaného „survival motor neuron“ (přežití motoneuronu, SMN) v organismu.

Pokud nemáte dostatek proteinu SMN, ztrácíte motorické neurony (motoneurony). Motoneurony jsou nervové buňky, které ovládají svaly.

• To vede ke svalové slabosti a úbytku svalové tkáně.

• Mohou se tak ztížit pohyby potřebné ke každodenním činnostem, jako jsou držení hlavy a krku, sed, plazení a chůze.

• Zároveň mohou být oslabeny svaly používané k dýchání a polykání.

Jak přípravek Evrysdi působí

Přípravek Evrysdi působí tak, že přispívá k tvorbě většího množství proteinu SMN v organismu.

• Tím se snižuje úbytek motoneuronů, což může zlepšit fungování svalů u pacientů s SMA.

• U kojenců s SMA 1. typu může přípravek Evrysdi:

• prodloužit život,

• snížit potřebu ventilátoru (který v případě nutnosti pomáhá s dýcháním),

• pomoci, aby bylo možné krmit kojence ústy.

U starších dětí, dospívajících a dospělých s SMA 2. a 3. typu může přípravek Evrysdi:

• zastavit zhoršování ovládání svalů,

• zlepšit ovládání svalů.