Fabhalta

Přípravek FABHALTA obsahuje léčivou látku iptakopan, která patří do skupiny léků nazývaných inhibitory komplementu.

Přípravek FABHALTA se používá:

• samostatně u dospělých pacientů k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), což je onemocnění, při kterém imunitní systém (přirozený obranný systém těla) napadá a poškozuje červené krvinky. Přípravek FABHALTA se používá u dospělých pacientů, kteří mají anemii (nízkou hladinu červených krvinek) v důsledku rozpadu červených krvinek.

• k léčbě dospělých pacientů s onemocněním zvaným glomerulopatie C3 složky komplementu (C3G)

• společně s inhibitorem renin-angiotenzinového systému (inhibitor RAS) nebo

• samostatně, pokud inhibitor RAS nefunguje správně nebo jej nelze použít.

Léčivá látka v přípravku FABHALTA, iptakopan, cílí na bílkovinu nazývanou faktor B, která se podílí na části imunitního systému organismu nazývaného „komplementový systém“.

U pacientů s PNH je aktivita komplementového systému přehnaná a může způsobit zničení a rozpad červených krvinek, což může vést k anemii, únavě, potížím s výkonností, bolestem, bolesti břicha, tmavé moči, dušnosti, potížím s polykáním, impotenci a krevním sraženinám. Tím, že se iptakopan naváže na bílkovinu faktoru B a zablokuje ji, může zastavit komplementový systém v napadání červených krvinek. Bylo prokázáno, že tento léčivý přípravek zvyšuje počet červených krvinek, a proto může zlepšit příznaky anemie.

U pacientů s C3G je aktivita komplementového systému nadměrně vysoká, což vede k ukládání C3 v glomerulech (část ledvin), které způsobuje zánět a fibrózu (zjizvení a ztluštění tkáně). Důsledkem toho mají pacienti s C3G často vysoké hladiny bílkovin v moči (proteinurie) a progresivní pokles funkce

ledvin v průběhu času. Navázáním na bílkovinu faktoru B může iptakopan snížit ukládání C3 v ledvinách. Bylo prokázáno, že tento léčivý přípravek snižuje hladinu bílkovin v moči a pokles funkce ledvin.