Lamzede

Přípravek Lamzede obsahuje léčivou látku velmanáza alfa, která patří do skupiny léků známých jako enzymová substituční terapie. Používá se k léčbě pacientů s lehkou až středně těžkou alfa-mannosidózou. Je určena k léčbě jiných než neurologických příznaků onemocnění.

Alfa-mannosidóza je vzácná genetická porucha způsobená nedostatkem enzymu zvaného alfa-mannosidáza, který je nutný pro rozklad určitých složek cukrů (nazývaných „na manózu bohaté oligosacharidy“) v těle. Pokud tento enzym chybí nebo nefunguje správně, uvnitř buněk se tyto složky cukrů hromadí a způsobují známky a příznaky onemocnění. Typickým projevem tohoto onemocnění jsou charakteristické rysy obličeje, mentální opoždění (retardace), potíže s ovládáním pohybu, porucha sluchu a řeči, časté infekce, postižení kosterní soustavy, svalová bolest a slabost.

Velmanáza alfa je určena k nahrazení chybějícího enzymu u pacientům s alfa-mannosidózou.