Naglazyme

Naglazyme se používá k léčbě pacientů s onemocněním, které se označuje jako MPS VI (mukopolysacharidóza VI).

Osoby s onemocněním MPS VI mají buďto nízkou hladinu enzymu N-acetylgalaktosamin 4-sulfatázy, nebo u nich tento enzym zcela chybí. Tento enzym se podílí na odbourávání látek označovaných jako glykosaminoglykany v organismu. Nízké hladiny nebo chybění enzymu mají za následek, že se tyto látky v organismu neodbourávají a nezpracovávají tak, jak by měly. Dochází k jejich hromadění v mnoha tkáních těla, což vyvolává příznaky MPS VI.

Jak tento přípravek účinkuje

Tento přípravek obsahuje rekombinantní enzym označovaný jako galsulfáza, který může nahradit přirozený enzym chybějící u pacientů s MPS VI. Bylo prokázáno, že léčba zlepšuje schopnost chůze a zdolávání schodů a snižuje hladiny glykosaminoglykanů v těle. Tento lék může zlepšit příznaky MPS VI.