Pombiliti – příbalový leták

Příbalová informace: informace pro pacienta Pombiliti 105 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok

cipaglukosidasa alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vám bude tento přípravek podán, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry.

• Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

1. Co je přípravek Pombiliti a k čemu se používá

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Pombiliti podán

3. Jak se přípravek Pombiliti podává

4. Možné nežádoucí účinky

5. Jak přípravek Pombiliti uchovávat

6. Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Pombiliti a k čemu se používá

Co je přípravek Pombiliti

Přípravek Pombiliti je typ „enzymové substituční terapie“ (ERT), která se používá k léčbě pozdní formy Pompeho nemoci u dospělých. Obsahuje léčivou látku cipaglukosidasu alfa.

K čemu se používá

Přípravek Pombiliti se vždy používá v kombinaci s jiným lékem nazývaným miglustat 65 mg tvrdé tobolky. Je velmi důležité, abyste si přečetl(a) i příbalovou informaci pro miglustat 65 mg tvrdé tobolky.

Máte-li jakékoli otázky týkající se Vašich léků, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Jak přípravek Pombiliti účinkuje

Lidé s Pompeho nemocí mají nízké hladiny enzymu nazývaného kyselá α--glukosidasa (GAA). Tento enzym pomáhá regulovat hladiny glykogenu (druhu cukru) v těle.

U Pompeho nemoci se ve svalech v těle hromadí vysoké hladiny glykogenu. Brání tak svalům, jako jsou svaly, které Vám pomáhají při chůzi, svalům pod plícemi, které Vám pomáhají dýchat, a srdečnímu svalu, aby fungovaly správně.

Přípravek Pombiliti vstupuje do svalových buněk, které jsou postiženy Pompeho nemocí. V buňkách léčivý přípravek účinkuje jako enzym kyselá glukosidasa a pomáhá rozkládat glykogen a kontrolovat jeho hladiny.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Pombiliti podán

Přípravek Pombiliti Vám nesmí být podán

• jestliže jste někdy měl(a) život ohrožující alergickou reakci na:

• cipaglukosidasa alfa

• miglustat

• kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6),

• jestliže předchozí infuze musela být zastavena a nemohla být znovu zahájena kvůli život ohrožujícím alergickým reakcím.

Upozornění a opatření

Před použitím přípravku Pombiliti se poraďte se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou.

Okamžitě se obraťte na lékaře nebo zdravotní sestru , pokud se Vás týká níže uvedené, nebo pokud si myslíte, že by se Vás to mohlo týkat, nebo pokud jste někdy měl(a) takovéto reakce při jiné enzymové substituční terapii (ERT):

• Alergické reakce, včetně anafylaxe (těžké alergické reakce) – příznaky život ohrožujících reakcí viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“ níže.

• Reakce související s infuzí v průběhu podávání infuze léčivého přípravku nebo během několika málo následujících hodin – příznaky život ohrožujících reakcí viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“ níže.

Pokud jste v minulosti trpěl(a) onemocněním srdce nebo plic, sdělte to lékaři. Tato onemocnění se v průběhu podávání infuze přípravku Pombiliti nebo bezprostředně po ní mohou zhoršit. Pokud se u Vás vyskytne dušnost, kašel, rychlý nebo nepravidelný srdeční tep nebo jakékoli jiné obtíže v důsledku těchto onemocnění, sdělte to ihned lékaři nebo zdravotní sestře.

Pokud trpíte otoky nohou nebo rozsáhlými otoky těla, závažnou kožní vyrážkou nebo máte při močení zpěněnou moč, rovněž informujte svého lékaře. Lékař rozhodne, zda je třeba ukončit infuzi přípravku Pombiliti, a zahájí vhodnou léčbu. Lékař rovněž rozhodne, zda můžete nadále užívat přípravek Pombiliti.

Léky podávané před léčbou

Lékař Vám může dát jiné léky, než Vám bude podán přípravek Pombiliti. Mezi tyto léky patří:

• antihistaminika a kortikosteroidy k prevenci nebo omezení reakcí souvisejících s infuzí,

• antipyretika ke snížení horečky.

Děti a dospívající

Tento léčivý přípravek nemá být podáván pacientům mladším 18 let. Je tomu tak proto, že účinky přípravku Pombiliti ve spojení s miglustatem nejsou v této věkové skupině známy.

Další léčivé přípravky a přípravek Pombiliti

Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. Týká se to i léků, které jsou dostupné bez lékařského předpisu, včetně rostlinných přípravků.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek používat.

Nejsou k dispozici žádné údaje o užívání přípravku Pombiliti v kombinaci s miglustatem během těhotenství.

• Pokud jste těhotná, neměla byste užívat přípravek Pombiliti a/nebo miglustat 65 mg tvrdé tobolky. Oznamte ihned svému lékaři, pokud otěhotníte, domníváte se, že byste mohla být těhotná, nebo pokud plánujete otěhotnět. Mohou existovat rizika pro nenarozené dítě.

• Kojícím ženám nemá být přípravek Pombiliti v kombinaci s miglustatem podáván. Bude nutné rozhodnout, zda má být ukončena léčba nebo kojení.

Antikoncepce a plodnost

Pacientky v plodném věku musí používat spolehlivé metody antikoncepce během léčby a 4 týdny po ukončení léčby oběma přípravky.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Po podání přípravku Pombiliti nebo po lécích podávaných před léčbou můžete pociťovat závrať, ospalost nebo nízký krevní tlak. Pokud k tomu dojde, neřiďte dopravní prostředky ani neobsluhujte stroje.

Přípravek Pombiliti obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 10,5 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční lahvičce. To odpovídá 0,52 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

3. Jak se přípravek Pombiliti podává

Přípravek Pombiliti Vám podává lékař nebo zdravotní sestra. Podává se infuzí (kapačkou) do žíly. Říká se tomu nitrožilní infuze.

Informujte svého lékaře, pokud byste chtěl(a) být léčen(a) doma. Lékař vyhodnotí, zda je ve Vašem případě podávání infuze přípravku Pombiliti v domácím prostředí bezpečné, a podle toho rozhodne. Pokud se u Vás v průběhu podávání infuze přípravku Pombiliti objeví jakékoli nežádoucí účinky, zdravotník odpovídající za podání infuze v domácím prostředí může infuzi zastavit a zahájit vhodnou léčbu.

Přípravek Pombiliti se užívá společně s miglustatem. Společně s cipaglukosidasou alfa můžete užívat pouze miglustat 65 mg tvrdé tobolky. NEUŽÍVEJTE miglustat 100 mg tobolky (jde o jiný přípravek). Dodržujte pokyny lékaře a přečtěte si příbalovou informaci pro miglustat 65 mg tvrdé tobolky, kde je uvedena doporučená dávka.

Kolik přípravku Pombiliti se podává

Množství léku, které Vám bude podáno, závisí na Vaší tělesné hmotnosti. Doporučená dávka přípravku je 20 mg na jeden kilogram tělesné hmotnosti.

Kdy a jak dlouho se přípravek Pombiliti podává

• Přípravek Pombiliti Vám bude podáván jednou za dva týdny. Miglustat 65 mg tvrdé tobolky budete užívat ve stejný den jako přípravek Pombiliti. Informace o tom, jak miglustat užívat, naleznete v příbalové informaci pro miglustat 65 mg tvrdé tobolky.

• Infuze cipaglukosidasy alfa má začít za 1 hodinu po užití miglustatu 65 mg ve formě tvrdých tobolek.

• V případě zpoždění nemá být infuze zahájena později než za 3 hodiny po užití miglustatu.

• Infuze cipaglukosidasy alfa trvá přibližně 4 hodiny.

Obrázek 1. Časová osa dávek

• Infuzi cipaglukosidasy alfa je třeba zahájit za 1 hodinu po užití tobolek miglustatu. V případě zpoždění infuze nemá být infuze zahájena později než za 3 hodiny po užití miglustatu.

Převedení z jiné enzymové substituční terapie (ERT)

Pokud jste v současné době léčen(a) jinou ERT:

• Lékař Vám řekne, kdy máte ukončit jinou ERT před zahájením léčby přípravkem Pombiliti.

• Informujte svého lékaře, až dostanete poslední dávku.

Jestliže jste dostal(a) více přípravku Pombiliti, než jste měl(a)

Jestliže máte potíže s dýcháním, cítíte se oteklý(á) nebo nafouknutý(á) nebo Vaše srdce tluče rychle, možná Vám bylo podáno příliš mnoho přípravku Pombiliti; ihned informujte svého lékaře. Nadměrná rychlost infuze přípravku Pombiliti může vést k příznakům souvisejícím s příliš velkým množstvím tekutin v těle, jako je dušnost, zrychlený srdeční tep nebo rozsáhlý otok těla.

Jestliže jste vynechal(a) dávku přípravku Pombiliti

Pokud jste vynechal(a) infuzi, kontaktujte co nejdříve svého lékaře nebo zdravotní sestru pro naplánování nového termínu podání přípravku Pombiliti v kombinaci s miglustatem za 24 hodin po posledním užití miglustatu.

Jestliže jste přestal(a) dostávat přípravek Pombiliti

Promluvte si se svým lékařem, pokud si přejete ukončit léčbu přípravkem Pombiliti. Příznaky Vašeho onemocnění se mohou zhoršit, pokud léčbu ukončíte.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Přípravek Pombiliti se používá s miglustatem a u kteréhokoli z těchto léků se mohou vyskytnout nežádoucí účinky. Nežádoucí účinky byly pozorovány zejména v průběhu podávání infuze přípravku Pombiliti (reakce související s infuzí) nebo krátce poté. Pokud se u Vás vyskytne reakce související s infuzí nebo alergická reakce, musíte to ihned oznámit svému lékaři. Některé z těchto reakcí mohou být závažné a život ohrožující. Lékař Vám může před podáním infuze podat léky, aby k těmto reakcím nedošlo.

Reakce související s infuzí

Většina reakcí souvisejících s infuzí je mírná nebo středně těžká. Příznaky reakce související s infuzí mohou zahrnovat potíže s dýcháním, nadýmání, horečku, zimnici, závrať, zrudnutí kůže, svědění kůže a vyrážku.

Alergické reakce

Alergické reakce mohou zahrnovat příznaky, jako je vyrážka kdekoli na těle, oteklé oči, dlouhotrvající potíže s dýcháním, kašel, otok rtů, jazyka nebo hrdla, svědění kůže a kopřivku.

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

• Bolest hlavy

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• Závažná život ohrožující alergická reakce (anafylaktická reakce)

• Pocit závratě

• Třes

• Pocit spavosti

• Porucha chuti

• Vjemy jako necitlivost, brnění, mravenčení (parastezie)

• Rychlý srdeční tep

• Zarudnutí kůže

• Nízký krevní tlak

• Dušnost

• Kašel

• Průjem

• Pocit na zvracení (nevolnost)

• Bolest břicha

• Větry

• Nadýmání

• Zvracení

• Kopřivka

• Svědění kůže

• Vyrážka

• Nadměrné pocení

• Bolestivé svalové stahy

• Bolest svalů

• Svalová slabost

• Bolest kloubů

• Únava

• Horečka

• Zimnice

• Nepříjemný pocit na hrudi

• Otok v místě, kam byla zavedena jehla

• Bolest

• Otoky rukou, chodidel, kotníků a dolních končetin

• Zvýšení krevního tlaku

Méně časté (mohou postihnout až 1 ze 100 osob)

• Alergická reakce

• Neschopnost udržet rovnováhu

• Pocit pálení

• Migréna

• Pocit téměř na omdlení

• Neobvyklá bledost kůže

• Astma

• Sípání

• Nepříjemné pocity v ústech a hrdle

• Oteklé hrdlo

• Porucha trávení

• Bolest nebo bolestivé stahy v jícnu

• Bolest nebo nepříjemné pocity v ústech

• Otok jazyka

• Změna zabarvení kůže

• Otok kůže

• Bolest v oblasti mezi kyčlí a žebry

• Svalová únava

• Ztuhlost svalů

• Slabost

• Bolest tváře, dásní, rtů, brady

• Bolest v místě, kam byla zavedena jehla

• Celkový pocit nemoci

• Bolest na hrudi

• Otok obličeje

• Změny tělesné teploty

• Poškrábání nebo poškození kůže

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Pombiliti uchovávat

Za správné uchovávání tohoto léčivého přípravku a likvidaci veškerých otevřených injekčních lahviček nese odpovědnost lékař, lékárník nebo zdravotní sestra. Následující informace jsou určeny pro zdravotnické pracovníky.

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na lahvičce a krabičce za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Neotevřené injekční lahvičky: Uchovávejte v chladničce (2 °C – 8 °C). Uchovávejte injekční lahvičku v krabičce, aby byl přípravek chráněn před světlem.

Po naředění se doporučuje použít přípravek okamžitě. Doba uchovávání infuzního vaku s přípravkem Pombiliti byla prokázána po dobu 6 hodin při 20 °C – 25 °C a po dobu 24 hodin při 2 °C – 8 °C.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Pombiliti obsahuje

Léčivou látkou je cipaglukosidasa alfa. Jedna injekční lahvička obsahuje 105 mg cipaglukosidasy alfa. Po rekonstituci roztok v injekční lahvičce obsahuje 15 mg cipaglukosidasy alfa na ml. Doporučená konečná koncentrace cipaglukosidasy alfa naředěné v intravenózním vaku se pohybuje od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.

Dalšími složkami jsou:

• Dihydrát natrium-citrátu (E 331)

• Monohydrát kyseliny citronové (E 330)

• Mannitol (E 421)

• Polysorbát 80 (E 433)

Jak přípravek Pombiliti vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Pombiliti je bílý až slabě nažloutlý prášek. Po rekonstituci vzniká čirý až opalizující, bezbarvý až slabě nažloutlý roztok, bez cizích částic, prakticky bez částic ve formě bílých až průsvitných částic. Rekonstituovaný roztok musí být dále naředěn do infuzního vaku.

Přípravek Pombiliti je prášek pro koncentrát pro infuzní roztok v injekční lahvičce.

Balení po 1 injekční lahvičce, 10 injekčních lahvičkách nebo 25 injekčních lahvičkách.

Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.

Držitel rozhodnutí o registraci

Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1 Irsko Tel: +353 (0) 1 588 0836 Fax: +353 (0) 1 588 6851 E-mail: info@amicusrx.co.uk

Výrobce

Manufacturing Packaging Farmaca (MPV) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nizozemsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+32) 0800 89172 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+370) 8800 33167 El. paštas: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics Europe Limited Teл.: (+359) 00800 111 3214 Имейл: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+352) 800 27003 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+420) 800 142 207 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+36) 06 800 21202 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+45) 80 253 262 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+356) 800 62674 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH Tel: (+49) 0800 000 2038 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+372) 800 0111 911 E-post: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf: (+47) 800 13837 E-post: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+30) 00800 126 169 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+43) 0800 909 639 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U. Tel: (+34) 900 941 616 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+48) 0080 012 15475 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS Tél: (+33) 0 800 906 788 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+351) 800 812 531 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+358) 0800 222 452 E-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+353) 1800 936 230 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+40) 0808 034 288 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+386) 0800 81794 E-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634 Netfang: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+421) 0800 002 437 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l. Tel: (+39) 800 795 572 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics Europe Limited Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 Sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+357) 800 97595 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics Europe Limited Tfn: (+46) 020 795 493 E-post: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+371) 800 05391 E-pasy: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom (Northern Ireland)

Amicus Therapeutics, UK Limited Tel: (+44) 08 0823 46864 E-mail: MedInfo@amicusrx.com

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Návod k použití – rekonstituce, naředění a podání

Přípravek Pombiliti se musí rekonstituovat s vodou pro injekci, poté se musí naředit injekčním roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9%), a poté se podává intravenózní infuzí. Rekonstituce a naředění se musí provádět v souladu s pravidly správné praxe, zejména s ohledem na asepsi.

Vzhledem k tomu, že tento léčivý přípravek je protein, mohou se v rekonstituovaném roztoku a v konečných naředěných infuzních vacích tvořit částice. Proto se při podávání má použít 0,2 mikronový in-line filtr s nízkou vazbou na proteiny. Bylo prokázáno, že při použití 0,2 mikronového in-line filtru se odstraní viditelné částice a nedojde ke zjevné ztrátě proteinu nebo aktivity.

Stanovte počet injekčních lahviček, které mají být rekonstituovány, na základě dávkovacího režimu pro konkrétního pacienta (mg/kg) a vyjměte požadovaný počet injekčních lahviček z chladničky, aby se mohly vytemperovat na pokojovou teplotu (přibližně 30 minut). Každá injekční lahvička přípravku Pombiliti je pouze k jednorázovému použití.

Použijte aseptickou techniku.

Rekonstituce

Rekonstituujte 105 mg z každé injekční lahvičky přípravku Pombiliti se 7,2 ml vody pro injekci za použití injekční stříkačky s jehlou o maximálním průměru 18G. Vodu pro injekci přidávejte pomalu po kapkách po stěně injekční lahvičky, nikoli přímo na lyofilizovaný prášek. Každou injekční lahvičku opatrně nakloňte a jemně otáčejte. Injekční lahvičku neobracejte dnem vzhůru, nekružte s ní ani ji neprotřepávejte. Extrakční objem je čirý až opalizující, bezbarvý až slabě nažloutlý roztok, bez cizích částic a prakticky bez částic ve formě bílých až průhledných částic. Proveďte bezprostředně kontrolu rekonstituovaných injekčních lahviček, zda neobsahují částice a nedošlo ke změně barvy. Pokud po bezprostřední kontrole zjistíte přítomnost jiných cizích částic, než jak jsou popsány výše, nebo pokud má rekonstituovaný roztok změněnou barvu, přípravek nepoužívejte. Rekonstituovaný roztok má pH přibližně 6,0.

Po rekonstituci se doporučuje injekční lahvičky ihned naředit (viz níže).

Naředění

Po rekonstituci podle postupu uvedeného výše obsahuje rekonstituovaný roztok v injekční lahvičce 15 mg cipaglukosidasy alfa na ml. Rekonstituovaný objem umožňuje přesné natažení 7,0 ml (odpovídá 105 mg) z každé injekční lahvičky. Ten se pak dále naředí následujícím způsobem: pomocí injekční stříkačky s jehlou o maximálním průměru 18G pomalu natáhněte rekonstituovaný roztok z každé injekční lahvičky, včetně množství menšího než 7,0 ml z injekční lahvičky, která bude použita jen částečně, dokud nezískáte objem pro příslušnou dávku pro pacienta. Doporučená konečná koncentrace cipaglukosidasy alfa v infuzních vacích se pohybuje v rozmezí od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml. Odstraňte vzduch z infuzního vaku. Dále odeberte stejný objem injekčního roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9%), který bude nahrazen rekonstituovaným přípravkem Pombiliti. Pomalu vstříkněte rekonstituovaný přípravek Pombiliti přímo do injekčního roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9%). Opatrně převraťte infuzní vak dnem vzhůru nebo jej masírujte, aby se naředěný roztok promíchal. Neprotřepávejte infuzní vak ani jej nemíchejte příliš agresivně.

Konečný infuzní roztok má být podán co nejdříve po přípravě.

Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky.

Podávání

Infuze přípravku Pombiliti má být zahájena za 1 hodinu po užití tobolek miglustatu. V případě zpoždění infuze nemá být infuze zahájena později než za 3 hodiny po užití miglustatu.

Doporučený dávkovací režim pro přípravek Pombiliti je 20 mg/kg tělesné hmotnosti podaný jednou za dva týdny ve formě intravenózní infuze.

Infuze mají být podávány s postupným navyšováním rychlosti. Doporučuje se zahájit infuzi s počáteční rychlostí 1 mg/kg/h a postupně ji zvyšovat každých 30 minut o 2 mg/kg/h, pokud se neprojeví žádné známky reakcí souvisejících s infuzí (IAR), až do dosažení maximální rychlosti 7 mg/kg/h.