Ravicti

Přípravek RAVICTI obsahuje léčivou látku „glycerol-fenylbutyrát“, která se používá k léčbě šesti známých „poruch cyklu močoviny“ (UCD) u dospělých a dětí. UCD zahrnuje deficity (nedostatečnosti) určitých jaterních enzymů jako například karbamoylfosfát syntetázy I (CPS), ornithin transkarbamoylázy (OTC), argininosukcinát syntetázy (ASS), argininosukcinát lyázy (ASL), arginázy I (ARG) a deficit ornithin translokázy u syndromu hyperornithinemie-hyperamonemiehomocitrulinemie (HHH).

Přípravek RAVICTI se musí kombinovat se stravou se zníženým příjmem bílkovin a v některých případech s doplňky stravy, jako jsou esenciální aminokyseliny (arginin, citrulin, kalorické doplňky bez bílkovin).

O poruchách cyklu močoviny

• Při poruchách cyklu močoviny tělo nemůže odstranit dusík z bílkovin, které jíme.

• Normálně tělo mění nadbytečný dusík v bílkovině do odpadní sloučeniny nazývané „amoniak“. Játra pak odstraňují amoniak z těla cyklem, který se nazývá „cyklus močoviny“.

• Při poruchách cyklu močoviny tělo není schopno vytvořit dostatek jaterních enzymů k odstranění nadbytečného dusíku.

• To znamená, že se v organismu hromadí amoniak. Pokud není amoniak z těla odstraňován, může poškodit mozek a vést k poruchám vědomí nebo kómatu.

• Poruchy cyklu močoviny jsou vzácné.

Jak přípravek RAVICTI působí

Přípravek RAVICTI pomáhá tělu odstraňovat odpadní dusík. Tím se snižuje množství amoniaku v těle.