Replagal

Léčivou látkou přípravku Replagal je agalsidasa alfa (1 mg/ml). Agalsidasa alfa je forma lidského enzymu  -galaktosidasy. Vyrábí se aktivací genu pro  -galaktosidasu A v buňkách. Tento enzym se pak z buněk uvolní a zpracuje se na sterilní koncentrát pro přípravu infuzního roztoku.

Replagal se používá k léčbě dospělých pacientů a také dospívajících a dětí od 7 let s potvrzenou diagnózou Fabryho nemoci. Slouží k dlouhodobé enzymatické substituční léčbě, když hladina enzymu v těle chybí nebo je nižší než normální, jak je tomu u Fabryho nemoci.

Po 6 měsících léčby snižoval přípravek Replagal významně bolesti u pacientů při srovnání s pacienty léčenými placebem (náhražka). Přípravek Replagal snižoval velikost levé komory u léčených pacientů ve srovnání s pacienty, kteří byli léčeni placebem. Tyto výsledky naznačují, že se příznaky onemocnění zlepšují nebo se choroba stabilizuje.