Sephience – příbalový leták

Příbalová informace: informace pro pacienta

Sephience 250 mg perorální prášek v sáčku Sephience 1 000 mg perorální prášek v sáčku sepiapterin

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou tuto příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

• Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

• Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

1. Co je přípravek Sephience a k čemu se používá

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Sephience užívat

3. Jak se přípravek Sephience užívá

4. Možné nežádoucí účinky

5. Jak přípravek Sephience uchovávat

6. Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Sephience a k čemu se používá

Přípravek Sephience obsahuje léčivou látku sepiapterin, což je syntetická verze přirozeně se vyskytující látky potřebné k produkci kofaktoru BH4. Ten potřebují některé enzymy (bílkoviny) v těle, aby rozkládaly aminokyselinu fenylalanin na tyrosin.

Přípravek Sephience se používá k léčbě hyperfenylalaninemie (vysoké hladiny fenylalaninu v krvi) u pacientů všech věkových skupin s fenylketonurií (PKU). Tělo rozkládá bílkoviny v potravinách na aminokyseliny. PKU je dědičné onemocnění, při kterém lidé nedokážou rozkládat aminokyselinu fenylalanin, což způsobuje její hromadění v krvi a mozku a může to být škodlivé.

Sepiapterin pomáhá tělu odbourávat fenylalanin, což mu umožňuje snižovat škodlivé přebytky fenylalaninu v krvi.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Sephience užívat

Neužívejte přípravek Sephience

• jestliže jste alergický(á) na sepiapterin nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku Sephience se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.

Když budete léčen(a) přípravkem Sephience, lékař nebo zdravotní sestra Vám budou pravidelně vyšetřovat hladinu fenylalaninu.

Údaje o dlouhodobé bezpečnosti u pacientů s PKU jsou omezené (viz bod 4, kde jsou uvedeny dosud vyhodnocené nežádoucí účinky přípravku Sephience).

Další léčivé přípravky a přípravek Sephience

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. Zejména je třeba, abyste svého lékaře informoval(a), pokud užíváte některé léky nazývané „inhibitory dihydrofolátu (DHFR)“, které jsou obsažené v antibiotikách, imunosupresivech nebo lécích k léčbě nádorových onemocnění (např. trimethoprim, methotrexát, pemetrexed, pralatrexát a trimetrexát), lécích způsobujících rozšíření cév (např. glyceryl-trinitrát (GTN), isosorbid-dinitrát (ISDN), nitroprussid sodný (SNP), molsidomin, minoxidil) nebo levodopa (používaná k léčbě Parkinsonovy choroby). Užívání těchto léků může vyžadovat častější sledování krve.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Jako preventivní opatření je lepší vyhnout se užívání sepiapterinu, pokud jste těhotná nebo kojíte.

Neočekává se, že by přípravek Sephience ovlivňoval plodnost.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Neočekává se, že by přípravek Sephience ovlivňoval schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Přípravek Sephience obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jednom sáčku, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

Přípravek Sephience obsahuje isomalt (E 953)

Pokud Vám lékař sdělil, že nesnášíte některé cukry, poraďte se se svým lékařem, než začnete tento léčivý přípravek užívat.

3. Jak se přípravek Sephience užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem.

Přípravek Sephiance je k dispozici jako prášek, který je rozpustný v tekutinách, jako je voda nebo jablečná šťáva nebo v jiné měkké potravině, a směs se pak užívá ústy. Přípravek lze také podávat enterální výživovou sondou.

Kolik přípravku Sephience máte užívat

Dávka, která závisí na věku a tělesné hmotnosti v kilogramech (kg), bude vypočtena lékařem, který ji Vám (nebo Vašemu dítěti) předepíše. Na základě této vypočtené dávky Vám lékař určí, kolik sáčků máte denně užívat.

Doporučená dávka přípravku je:

Děti mladší 2 let

• Věk méně než 6 měsíců: 7,5 mg/kg tělesné hmotnosti jednou denně

• Věk mezi 6 až 12 měsíci: 15 mg/kg tělesné hmotnosti jednou denně

• Věk mezi 12 až 24 měsíci: 30 mg/kg tělesné hmotnosti jednou denně

Dospělí a děti starší 2 let

Doporučená dávka je 60 mg/kg tělesné hmotnosti jednou denně.

Jak se přípravek Sephience užívá

Přípravek Sephience lze smíchat s vodou, jablečnou šťávou nebo měkkými potravinami, jako je jablečné pyré nebo džem. Dávka je založena na věku a tělesné hmotnosti. Lékař Vám řekne:

• Jakou dávku v sáčku máte použít (250 mg nebo 1 000 mg)

• Množství vody, jablečné šťávy nebo měkkých potravin, které se mají přidat do přípravek Sephience

• Množství, které budete muset užít pro předepsanou dávku

• V případě potřeby může být přípravek Sephience podáván enterální výživou. Podrobnosti o tom, jak to provést, získáte od svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry.

Tento léčivý přípravek je kompatibilní pro použití se silikonovou a polyuretanovou výživovou sondou.

Existují 4 dávkovací skupiny na základě věku a tělesné hmotnosti.

1. Pro kojence mladší 12 měsíců s tělesnou hmotností 16 kg nebo nižší (viz tabulka 1)

• Tento přípravek užívejte přesně podle pokynů svého lékaře v předepsané dávce.

• Pro tuto dávkovací skupinu bude pacient používat jeden sáček.

• Před otevřením sáčku s perorálním práškem přípravku Sephience jej protřepejte nebo s ním poklepejte na tvrdém povrchu, abyste zajistili, že prášek bude v dolní části sáčku.

• Otevřete sáček perorálního prášku přípravku Sephience tak, že opatrně roztrhnete nebo odstřihnete horní část sáčku.

• Rozmíchejte jeden 250mg sáček v 9 ml vody nebo jablečné šťávy.

• Míchejte důkladně po dobu 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Po promíchání je třeba směs podat okamžitě; pokud to nelze, je možné směs uchovávat až 24 hodin v chladničce (2 °C až 8 °C) nebo po dobu 6 hodin, pokud je uchována při teplotě do 25 °C.

• Pokud směs není podána okamžitě, je třeba ji těsně před podáním znovu promíchat po dobu nejméně 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Podejte požadovanou dávku (viz tabulka 1) do úst pomocí stříkačky nebo výživové sondy.

• • Pro zajištění úplného podání dávky je třeba natáhnout do stříkačky další vodu nebo šťávu (alespoň 15 ml) a obsah ihned spolknout.

Tabulka 1: Jak vypočítat dávku pro děti mladší 12 měsíců podle tělesné hmotnosti

|Tělesná|Dávka: 7,5|mg/kg/den|Dávka:|15 mg/kg/den| |---|---|---|---|---| |
hmotnost|Věk: 0 až mén
|ě než 6 měsíců
|Věk: 6 měsíců a
|ž méně než 12 měsíců
| |(kg)|Počet použitých
250mg sáčků|Objem podané
dávky (ml)|Počet použitých
250mg sáčků|Objem podané dávky
(ml)| |2|1|0,6|1|1,2| |3|1|0,9|1|1,8| |4|1|1,2|1|2,4| |5|1|1,5|1|3| |6|1|1,8|1|3,6| |7|1|2,1|1|4,2| |8|1|2,4|1|4,8| |9|1|2,7|1|5,4| |10|1|3|1|6| |11|1|3,3|1|6,6| |12|1|3,6|1|7,2| |13|1|3,9|1|7,8| |14|1|4,2|1|8,4| |15|1|4,5|1|9| |16|1|4,8|1|9,6|

2. Pro děti ve věku od 12 měsíců do 2 let s tělesnou hmotností 16 kg nebo nižší (viz tabulka 2)

• Tento přípravek užívejte přesně podle pokynů svého lékaře v předepsané dávce.

• Před otevřením sáčku (sáčků) s perorálním práškem přípravku Sephience jej protřepejte nebo s ním poklepejte na tvrdém povrchu, abyste zajistili, že prášek bude v dolní části sáčku.

• Otevřete sáček (sáčky) perorálního prášku přípravku Sephience tak, že opatrně roztrhnete nebo odstřihnete horní část sáčku.

• Smíchejte každý 250mg sáček (viz tabulka 2) s 9 ml vody nebo jablečné šťávy. Pokud je doporučen více než jeden sáček, lze sáčky smíchat s odpovídajícím množstvím vody nebo jablečné šťávy (např. dva 250mg sáčky smíchat s 18 ml vody nebo jablečné šťávy).

• Míchejte důkladně nejméně 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Po promíchání je třeba dávku podat okamžitě; pokud to nelze, je možné směs uchovávat až 24 hodin v chladničce (2 °C až 8 °C) nebo po dobu 6 hodin, pokud je uchována při teplotě do 25 °C.

• Pokud směs není užita okamžitě, je třeba ji těsně před podáním znovu promíchat po dobu nejméně 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Podejte požadovanou dávku (viz tabulka 2) do úst pomocí stříkačky nebo enterální výživové sondy.

• Pro zajištění úplného podání dávky je třeba natáhnout do stříkačky další vodu nebo šťávu (alespoň 15 ml) a obsah ihned spolknout.

Tabulka 2: Jak vypočítat dávku pro děti ve věku od 12 měsíců do 2 let podle tělesné hmotnosti

|Tělá|Dávka: 3|0 mg/kg/den| |---|---|---| |esn
hmotnost (k)|Věk: od 12|měsíců do 2 let| |g|Počet 250mg sáčků|Objem podané dávky (ml)| |2|1|2,4| |3|1|3,6| |4|1|4,8| |5|1|6| |6|1|7,2| |7|1|8,4| |8|1|9,6| |9|2|10,8| |10|2|12| |11|2|13,2| |12|2|14,4| |13|2|15,6| |14|2|16,8| |15|2|
18| |16|2|19,2|

3. Pro děti starší 2 let s tělesnou hmotností 16 kg nebo nižší (viz tabulka 3)

• Tento přípravek užívejte přesně podle pokynů svého lékaře v předepsané dávce.

• Před otevřením sáčku (sáčků) s perorálním práškem přípravku Sephience jej protřepejte nebo s ním poklepejte na tvrdém povrchu, abyste zajistili, že prášek bude v dolní části sáčku.

• Otevřete sáček (sáčky) perorálního prášku přípravku Sephience tak, že opatrně roztrhnete nebo odstřihnete horní část sáčku.

• Smíchejte každý 250mg sáček (viz tabulka 3) s 9 ml vody nebo jablečné šťávy. Pokud je doporučen více než jeden sáček, lze sáčky smíchat s odpovídajícím množstvím vody nebo jablečné šťávy (např. dva 250mg sáčky smíchat s 18 ml vody nebo jablečné šťávy).

• Míchejte důkladně nejméně 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Po promíchání je třeba dávku podat okamžitě; pokud to nelze, je možné směs uchovávat až 24 hodin v chladničce (2 °C až 8 °C) nebo až 6 hodin, pokud je uchována při teplotě do 25 °C.

• Pokud směs není užita okamžitě, je třeba ji těsně před podáním znovu promíchat po dobu nejméně 30 sekund nebo déle, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Podejte požadovanou dávku (viz tabulka 3) do úst pomocí stříkačky nebo výživové sondy.

• Pro zajištění úplného podání dávky je třeba natáhnout do stříkačky další vodu nebo šťávu (alespoň 15 ml) a obsah ihned spolknout.

Tabulka 3: Jak vypočítat dávku u pacientů starších 2 let s tělesnou hmotností 16 kg nebo nižší

|Tělesná|Dávka: 6|0 mg/kg/den| |---|---|---| |
hmotnost (kg)|Věk: 2 r
|oky a starší
| ||Počet 250mg sáčků|Objem podané dávky (ml)| |5|2|12| |6|2|14,4| |7|2|16,8| |8|2|19,2| |9|3|21,6| |10|3|24| |11|3|26,4| |12|3|28,8| |13|4|31,2| |14|4|33,6| |15|4|36| |16|4|38,4|

• Místo čtyř 250 mg sáčků lze jeden plný 1 000mg sáček smíchat s 36 ml vody nebo jablečné šťávy. Tato směs má být podána injekční stříkačkou podle objemu uvedeného v tabulce 3.

4. Pro pacienty ve věku 2 let nebo starší s tělesnou hmotností vyšší než 16 kg (viz tabulka 4)

• Tento přípravek užívejte přesně podle pokynů svého lékaře v předepsané dávce.

• Před otevřením sáčku (sáčků) s perorálním práškem přípravku Sephience jej protřepejte nebo s ním poklepejte na tvrdém povrchu, abyste zajistili, že prášek bude v dolní části sáčku.

• Otevřete sáček (sáčky) perorálního prášku přípravku Sephience tak, že opatrně roztrhnete nebo odstřihnete horní část sáčku.

• Smíchejte každý sáček (viz tabulka 4) s vodou nebo jablečnou šťávou (9 ml na každý 250mg sáček; 20 ml na každý 1 000mg sáček) nebo 2 polévkové lžíce jablečného pyré nebo džemu. Pokud je doporučen více než jeden sáček, lze sáčky smíchat s odpovídajícím množstvím vody nebo jablečné šťávy (např. dva 250mg sáčky smíchat s 9 ml vody nebo jablečné šťávy a jeden 1 000mg sáček smíchat s 20 ml vody nebo jablečné šťávy).

• Pokud použijete vodu nebo jablečnou šťávu, míchejte důkladně nejméně 30 sekund, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Pokud použijete jablečné pyré nebo džem, míchejte důkladně nejméně 60 sekund, až ve směsi nebudou žádné hrudky.

• Po promíchání je třeba dávku podat okamžitě; pokud to nelze, je možné směs uchovávat až 24 hodin v chladničce (2 °C až 8 °C) nebo až 6 hodin, pokud je uchována při teplotě do 25 °C.

• Pokud směs není užita okamžitě, je třeba ji těsně před podáním znovu promíchat po dobu nejméně 30 sekund nebo 60 sekund, podle výše uvedených pokynů.

• Vypijte ze sklenice nebo plastové nádobky nebo spolkněte ústy požadovanou dávku (viz tabulka 4) nebo podejte požadovanou dávku enterální výživovou sondou.

• Nádobku propláchněte další vodou nebo jablečnou šťávou (alespoň 15 ml) a takto získanou tekutinu také spolkněte, abyste zajistili užití celé dávky.

Tabulka 4: Jak vypočítat potřebný objem požadované dávky pro pacienty ve věku 2 let a starší, s tělesnou hmotností vyšší než 16 kg

|Počet 250mg sáčků|Počet 1 000mg sáčků|Objem podané vody nebo jablečné šťávy (ml)| |---|---|---| |0|1|20| |1|1|29| |2|1|38| |3|1|47| |0|2|40| |1|2|49| |2|2|58| |3|2|67|

|Počet 250mg sáčků|Počet 1 000mg sáčků|Objem podané vody nebo jablečné šťávy (ml)| |---|---|---| |0|3|60| |1|3|69| |2|3|78| |3|3|87| |0|4|80| |1|4|89| |2|4|98| |3|4|107| |0|5|100| |1|5|109| |2|5|118| |3|5|127| |0|6|120|

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Sephience

Jestliže zapomenete užít dávku ve správný čas, užijte ji ve stejný den, jakmile si vzpomenete, nebo následující den jako obvykle.

Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Sephience

Nepřestávejte užívat přípravek Sephience bez předchozí porady s lékařem, protože hladiny fenylalaninu v krvi se mohou zvýšit.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

• Infekce horních cest dýchacích (nachlazení)

• Bolest hlavy

• Průjem

• Bolest břicha

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• Neobvykle zbarvená stolice

• Nízká hladina fenylalaninu (esenciální aminokyseliny) v krvi.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Sephience uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na sáčku a krabičce. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní teplotní podmínky uchovávání.

Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem.

Po smíchání přípravek ihned užijte. Pokud to neuděláte, směs je možné uchovávat až 24 hodin v chladničce (2 °C až 8 °C) nebo až 6 hodin při teplotě do 25 °C.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Sephience obsahuje

• Léčivou látkou je sepiapterin. Jeden sáček obsahuje 250 mg nebo 1 000 mg sepiapterinu.

• Dalšími složkami jsou mikrokrystalická celulóza (E 460), isomalt (E 953), mannitol (E 421), sodná sůl kroskarmelózy (E 468), xantanová klovatina (E 415), koloidní bezvodý oxid křemičitý nebo koloidní oxid křemičitý (E 551), sukralóza (E 955) a magnesium-stearát (E 470). Další informace o isomaltu (E 953) a sodíku najdete v bodě 2.

Jak přípravek Sephience vypadá a co obsahuje toto balení

Perorální prášek má žlutou až oranžovou barvu. Prášek je naplněn do jednorázových sáčků obsahujících 250 mg nebo 1 000 mg sepiapterinu.

Přípravek Sephience je k dispozici v krabičkách obsahujících 30 sáčků po 250 mg nebo 1 000 mg.

Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce

PTC Therapeutics International Limited Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay Dublin 2, D02 NA07 Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, FR HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PTC Therapeutics France PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE Tél: +33(0)1 76 70 10 01 PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland) medinfo@ptcbio.com Tel: +353 (0)1 447 5165 medinfo@ptcbio.com

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.