Spinraza

Přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen, která patří do skupiny léčiv zvaných antisense (protisměrné) oligonukleotidy . Přípravek Spinraza se používá k léčbě genetického onemocnění zvaného spinální svalová atrofie (spinal muscular atrophy, SMA).

Spinální svalová atrofie je způsobena nedostatkem bílkoviny motorického neuronu zvané survival motor neuron (SMN) v organismu. To má za následek ztrátu nervových buněk v míše, což vede ke slábnutí svalů v oblasti ramen, kyčlí, stehen a horní části zad. Mohou být oslabeny i svaly nezbytné k dýchání a polykání.

Přípravek Spinraza působí tak, že pomáhá tělu vytvořit více bílkoviny SMN, které mají lidé s SMA nedostatek. To snižuje ztrátu nervových buněk a může zlepšit svalovou sílu.