Ultomiris

Co je přípravek Ultomiris

Přípravek Ultomiris je lék, který obsahuje léčivou látku ravulizumab a patří do skupiny léků nazývaných monoklonální protilátky, které se v organismu váží na specifický cíl. Ravulizumab byl navržen, aby se vázal na protein komplementu C5, který je součástí obranného systému organismu nazvaného „komplementový systém“.

K čemu se přípravek Ultomiris používá

Přípravek Ultomiris se používá k léčbě dospělých a dětí s tělesnou hmotností vyšší než 10 kg pacientů s onemocněním nazvaným paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), včetně pacientů neléčených inhibitory komplementu a pacientů, kterým byl podáván ekulizumab nejméně po dobu posledních 6 měsíců. U pacientů s PNH může být aktivita komplementového systému přehnaná a může dojít k napadení červených krvinek, což může vést k nízkému počtu červených krvinek (anemii), únavě, potížím s výkonností, bolesti, bolesti břicha, tmavě zbarvené moči, dušnosti, potížím s polykáním, poruchám erekce a krevním sraženinám. Navázáním na protein komplementu C5 a jeho blokováním může tento lék zabránit napadání červených krvinek proteiny komplementu a tím kontrolovat příznaky onemocnění.

Přípravek Ultomiris se také používá k léčbě dospělých a dětských pacientů s tělesnou hmotností 10 kg a více, s onemocněním ovlivňujícím krevní systém a ledviny zvaným atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS), včetně pacientů neléčených inhibitory komplementu a pacientů, kterým byl alespoň 3 měsíce podáván ekulizumab. U pacientů s aHUS může dojít k zánětu ledvin a krevních cév, včetně krevních destiček, což může vést k nízkému počtu krevních elementů (trombocytopenie a anemie), snížení nebo ztrátě funkce ledvin, krevním sraženinám, únavě a snížené kvalitě života. Přípravek Ultomiris může blokovat zánětlivou odpověď organismu a jeho schopnost napadat a ničit vlastní zranitelné krevní cévy, a tak může dostat pod kontrolu příznaky onemocnění, včetně poškození ledvin.

Přípravek Ultomiris se rovněž používá k léčbě dospělých pacientů s určitým typem onemocnění postihujícím svaly, které se nazývá generalizovaná myasthenia gravis (gMG). U pacientů s gMG

mohou být svaly napadeny a poškozeny imunitním systémem, což může vést k rozsáhlé svalové slabosti, zhoršenému vidění a pohyblivosti, dušnosti, extrémní únavě, riziku vdechnutí a výraznému zhoršení běžných denních činností. Přípravek Ultomiris dokáže blokovat zánětlivou reakci organismu a jeho schopnost napadat a ničit vlastní svaly, čímž se zlepší svalová kontrakce, a tím se sníží příznaky onemocnění a dopad onemocnění na běžné denní činnosti. Přípravek Ultomiris je specificky indikován u pacientů, u nichž přetrvávají příznaky onemocnění navzdory léčbě jinými způsoby.

…