Brineura – příbalový leták

Příbalová informace: informace pro pacienta

Brineura 150 mg infuzní roztok

cerliponasum alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně tuto příbalovou informaci dříve, než Vy nebo Vaše dítě dostanete tento přípravek, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

• Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

1. Co je přípravek Brineura a k čemu se používá

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura

3. Jak se přípravek Brineura podává

4. Možné nežádoucí účinky

5. Jak přípravek Brineura uchovávat

6. Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Brineura a k čemu se používá

Přípravek Brineura obsahuje léčivou látku cerliponasa alfa, která patří do skupiny léků známých jako enzymové substituční terapie. Používá se k léčbě pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2), která je známá také jako deficit tripeptidylpeptidázy-1 (TPP1).

Lidé s CLN2 nemají žádný enzym zvaný TPP1 nebo ho mají příliš málo, což způsobuje hromadění takzvaných lyzozomálních střádavých látek. U lidí s CLN2 se tyto látky hromadí v určitých částech těla, zejména v mozku.

Jak přípravek Brineura funguje

Tento léčivý přípravek nahrazuje chybějící enzym TPP1, což minimalizuje hromadění lyzozomálních střádavých látek. Tento léčivý přípravek přispívá ke zpomalení progrese (postupu) onemocnění.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura

Nesmíte dostávat přípravek Brineura

• jestliže Vy nebo Vaše dítě máte život ohrožující alergické reakce na látku cerliponase alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto léčivého přípravku (uvedenou v bodě 6) a k reakcím nadále dochází, když je cerliponasa alfa znovu podána;

• jestliže Vy nebo Vaše dítě máte implantované zařízení k odvádění přebytečné tekutiny z mozku;

• • jestliže Vy nebo Vaše dítě aktuálně vykazujete známky infekce zařízení nebo problémů se zařízením. Jakmile budou infekce nebo problémy se zařízením vyřešeny, lékař může rozhodnout o pokračování léčby.

Upozornění a opatření

Předtím, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura, se poraďte se svým lékařem.

• U Vás nebo u Vašeho dítěte se mohou vyskytnout problémy s implantovaným zařízením, které se používá při léčbě přípravkem Brineura (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“), včetně infekce nebo selhání zařízení. Známky, které naznačují, že u Vás nebo Vašeho dítěte mohlo dojít k infekci, zahrnují horečku, bolest hlavy, ztuhlost krku, citlivost na světlo, pocit na zvracení, zvracení a změnu duševního stavu. Známky problémů se zařízením zahrnují otok, zarudnutí pokožky hlavy, únik tekutiny ze zařízení a vyklenutí pokožky hlavy. Léčba může být přerušena, pokud je nutno zařízení vyměnit nebo dokud se infekce nevyléčí. Za 4 roky používání může být nutné zařízení pro přístup vyměnit, o čemž rozhodne lékař. Pokud máte jakékoli otázky týkající se zařízení, poraďte se se svým lékařem.

• Při používání tohoto léčivého přípravku se mohou vyskytnout život ohrožující alergické reakce (anafylaktické reakce). Lékař bude sledovat, zda se u Vás nebo Vašeho dítěte neobjeví příznaky život ohrožujících alergických reakcí, jako jsou kopřivka, svědění nebo zarudnutí, otok rtů, jazyka a/nebo hrdla, třesavka, zrychlený srdeční rytmus, dušnost, chrapot, zmodrání konečků prstů nebo rtů, nízké svalové napětí, mdloba, průjem nebo inkontinence (samovolný únik moči). Pokud se objeví tyto příznaky, okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

• Lékař Vám nebo Vašemu dítěti zkontroluje tepovou frekvenci, tlak krve, dechovou frekvenci a teplotu před léčbou, v jejím průběhu a po jejím skončení. Lékař může rozhodnout o dalším sledování, pokud je potřeba.

• Každých 6 měsíců lékař zkontroluje, zda nedochází k abnormálním elektrickým aktivitám srdce (EKG). Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte v minulosti vyskytly problémy se srdcem, bude lékař nebo zdravotní sestra sledovat činnost srdce v průběhu každé infuze.

• Lékař může odeslat vzorky mozkové tekutiny ke kontrole, zda nevykazuje známky infekce.

• Tento přípravek nebyl podáván pacientům s pokročilým onemocněním na začátku léčby ani dětem mladším 1 roku. Lékař s Vámi prodiskutuje, zda je pro Vás nebo Vaše dítě vhodná léčba přípravkem Brineura.

Další léčivé přípravky a přípravek Brineura

Informujte svého lékaře o všech lécích, které Vy nebo Vaše dítě užíváte, které jste v nedávné době užívali nebo které možná budete užívat.

Těhotenství, kojení a plodnost

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než budete tímto přípravkem léčena.

V těhotenství léčbu tímto přípravkem nemáte dostávat, pokud to není nezbytně nutné. Není známo, zda tento přípravek může poškodit nenarozené dítě.

Tento přípravek nemáte dostávat, pokud kojíte. Není známo, zda je tento přípravek u člověka vylučován do mateřského mléka.

Není známo, zda tento přípravek ovlivňuje plodnost u člověka.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Není známo, zda tento přípravek ovlivňuje schopnost řídit a obsluhovat stroje. Poraďte se se svým lékařem.

Přípravek Brineura obsahuje sodík a draslík

Tento léčivý přípravek obsahuje 17,4 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční lahvičce. To odpovídá 0,87 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (39 mg) draslíku v jedné injekční lahvičce, tj. v podstatě je „bez draslíku“.

3. Jak se přípravek Brineura podává

Vy nebo Vaše dítě budete muset podstoupit operaci, při které se implantuje zařízení pro podávání tohoto přípravku. Zařízení napomáhá léčivému přípravku dosáhnout konkrétní část mozku.

Tento přípravek bude podávat lékař se znalostí podávání léků intracerebroventrikulární cestou (infuzí do tekutiny v mozku) v nemocnici nebo na klinice.

Tento přípravek nebyl podáván pacientům mladším 1 roku nebo starším 9 let (na začátku klinického hodnocení).

Doporučená dávka tohoto přípravku vychází z Vašeho věku nebo věku Vašeho dítěte a bude podávána jednou za dva týdny následovně:

• od narození do < 6 měsíců: 100 mg

• 6 měsíců až < 1 rok: 150 mg

• 1 rok až < 2 roky: 200 mg (první 4 dávky), 300 mg (všechny ostatní dávky)

• ≥ 2 roky: 300 mg

Lékař může upravit Vaši dávku nebo dávku Vašeho dítěte nebo dobu, po kterou je lék podáván, pokud infuze nebude dobře snášena, dojde k alergické reakci nebo bude existovat možnost zvýšení tlaku v mozku.

Lék je pomalu podáván implantovaným zařízením. Po podání léku bude podána krátká infuze roztoku k vypláchnutí přípravku Brineura z infuzního vybavení, aby se do mozku dostala celá dávka. Lék a roztok budou podávány po dobu přibližně 2 až 4 hodin a 30 minut v závislosti na velikosti Vaší dávky nebo dávky Vašeho dítěte. V závislosti na Vaší odpovědi během léčby může lékař snížit dávku nebo rychlost infuze.

Lékař může před každou léčbou tímto přípravkem Vám nebo Vašemu dítěte podat léky, jako jsou antipyretika ke snížení horečky nebo antihistaminika pro tlumení alergických reakcí, ke zmírnění nežádoucích účinků, které se mohou vyskytnout během léčby nebo krátce po ní.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Pokud se u Vás vyskytnout některé z následujících nežádoucích účinků, ihned se obraťte na svého lékaře nebo zdravotní sestru:

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u více než 1 z 10 lidí):

• křeče (epileptické záchvaty)

• reakce v průběhu podávání přípravku nebo krátce po něm, jako jsou kopřivka, svědění nebo zarudnutí, otok rtů, jazyka a/nebo hrdla, dušnost, chrapot, zmodrání konečků prstů nebo rtů, nízké svalové napětí, mdloba nebo inkontinence (samovolný únik moči)

• bakteriální infekce související se zařízením

Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout až u 1 z 10 lidí):

• závažná alergická reakce (anafylaktické reakce)

Není známo (frekvenci nelze z dostupných údajů určit):

• zánět mozku (meningitida) v důsledku infekce související se zařízením

Tento přípravek může vyvolat další nežádoucí účinky:

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u více než 1 z 10 lidí):

• horečka

• zvracení

• podrážděnost

• bolest hlavy

• zvýšená nebo snížená koncentrace bílkoviny v mozkové tekutině zjištěná laboratorním monitorováním

• abnormální výsledky elektrické aktivity srdce (EKG)

• zvýšený počet buněk v mozkomíšním moku zjištěný laboratorním monitorováním

• zařízení nefunguje správně kvůli zablokování zjištěnému při přípravě na infuzi

• netěsnost zařízení

• problém s jehlou (infuzní jehla vypadne z implantovaného zařízení)

Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout až u 1 z 10 lidí):

• pomalejší srdeční tep

• vyrážka

• kopřivka

• poškození zařízení

• podráždění v místě zavedení zařízení

• nervozita

• žaludeční nebo střevní potíže

Není známo (frekvenci nelze z dostupných údajů určit):

• zařízení je přemístěno a nefunguje správně při přípravě na infuzi

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Brineura uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na injekčních lahvičkách a na krabičce za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Uchovávejte ve svislé poloze v mrazničce (-25 °C až -15 °C). Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem. Převážejte a distribuujte zmrazené (-85 °C až -15 °C).

Rozmrazený přípravek Brineura a proplachovací roztok je nutno ihned použít. Tento přípravek se musí vyjmut z neotevřených injekčních lahviček bezprostředně před použitím. Pokud okamžité použití není možné, je nutno neotevřené injekční lahvičky s přípravkem Brineura nebo proplachovacím roztokem uchovávat v chladničce (2 °C – 8 °C) a použít do 24 hodin.

Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím byla prokázána na dobu až 12 hodin při pokojové teplotě (19 °C – 25 °C). Z mikrobiologického hlediska mají být otevřené injekční lahvičky nebo léčivý přípravek uchovávaný v injekčních stříkačkách použity ihned. Pokud nejsou použity

ihned, jsou doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím v odpovědnosti uživatele.

Za uchovávání přípravku Brineura je zodpovědný lékař nebo lékárník. Ti také zodpovídají za správnou likvidaci nepoužitelného přípravku Brineura.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Brineura obsahuje

• Léčivou látkou je cerliponasum alfa. Injekční lahvička přípravku Brineura obsahuje cerliponasum alfa 150 mg v roztoku o objemu 5 ml. Jeden ml infuzního roztoku obsahuje cerliponasum alfa 30 mg.

• Dalšími složkami přípravku Brineura infuzní roztok a proplachovacího roztoku jsou: heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného, monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, chlorid sodný, chlorid draselný, hexahydrát chloridu hořečnatého, dihydrát chloridu vápenatého, voda pro injekci (viz bod 2 „Přípravek Brineura obsahuje sodík a draslík“).

Jak přípravek Brineura vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Brineura a proplachovací roztok jsou infuzní roztoky. Infuzní roztok přípravku Brineura je čirý až slabě opalescentní, bezbarvý až světle žlutý a občas může obsahovat tenká průsvitná vlákna nebo neprůhledné částice. Proplachovací roztok je čirý a bezbarvý.

Velikost balení: Jedno balení obsahuje dvě injekční lahvičky přípravku Brineura infuzní roztok a jednu injekční lahvičku proplachovacího roztoku, každá obsahuje 5 ml roztoku.

Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce

BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork Irsko

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace.

Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace týkající se tohoto léčivého přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována.

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.