Casgevy

Co je přípravek Casgevy

Přípravek Casgevy je přípravek genové terapie, který obsahuje léčivou látku exagamglogen autotemcel.

Přípravek Casgevy je vyroben specielně pro Vás z Vašich vlastních krevních kmenových buněk. Krevní kmenové buňky se mohou změnit v jiné krevní buňky včetně červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Tyto buňky jsou odebrány z Vaší krve, poté jsou geneticky upraveny a v nemocnici jsou Vám jako transplantát podány zpět.

K čemu se přípravek Casgevy používá

Přípravek Casgevy se používá k léčbě:

• Pacientů ve věku 12 let a starších s beta-talasemií , kteří potřebují pravidelné transfuze krve ( transfusion-dependent β-thalassemia , TDT). Lidé s TDT nevytváří z důvodu vady genu dostatek hemoglobinu, bílkoviny v krvi, která přenáší kyslík do celého těla. To způsobuje anemii a tito lidé potřebují pravidelné krevní transfuze.

• Pacientů ve věku 12 let a starších se srpkovitou anemií ( sickle cell disease , SCD) , kteří mají časté bolestivé krize (tzv. vazookluzivní krize - vaso-occlusive crises , VOC). Pacienti s SCD mají jinou formu hemoglobinu (hemoglobin srpkovitých buněk neboli HbS) než ostatní lidé z důvodu vady genu. HbS vede k tvorbě abnormálních červených krvinek srpkovitého tvaru, které se shlukují a nemohou se lehce pohybovat krevními cévami. To může vést k ucpání cév, což způsobuje VOC.

Jak přípravek Casgevy působí

Přípravek Casgevy působí tak, že zvyšuje tvorbu speciálního typu hemoglobinu zvaného hemoglobin F ( fetální hemoglobin nebo HbF). Větší množství HbF zlepšuje tvorbu a funkci červených

krvinek. Proto nemusí osoby s TDT potřebovat krevní transfuze a u osob se srpkovitou anemií nemusí docházet k výskytu VOC.