Dawnzera

Přípravek Dawnzera je lék ze skupiny antisense oligonukleotidů, který obsahuje léčivou látku donidalorsen. Používá se u pacientů ve věku 12 let a starších s hereditárním angioedémem (HAE) k prevenci záchvatů angioedému.

HAE je dědičné onemocnění, při kterém krev nemá dostatek bílkoviny zvané „inhibitor C1“ nebo tento inhibitor C1 nefunguje správně. To vede k příliš velkému množství „plazmatického kalikreinu“, který následně vytváří v krevním řečišti vyšší hladiny látky zvané bradykinin. Vysoké hladiny bradykininu způsobují rozšíření cév a únik tekutiny do okolních tkání, což vede k záchvatům otoků pozorovaným u HAE. Příznaky mohou zahrnovat bolesti břicha a otoky rukou, nohou, obličeje, očních víček, rtů nebo jazyka, hrtanu (larynx), což může ztížit dýchání, dále otoky pohlavních orgánů, žaludku a střev.

Léčivá látka v přípravku Dawnzera, donidalorsen, blokuje aktivitu plazmatického kalikreinu, což pomáhá snižovat množství bradykininu v krevním řečišti a předchází příznakům HAE.