Givlaari

Co je přípravek Givlaari

Přípravek Givlaari obsahuje léčivou látku givosiran.

K čemu se přípravek Givlaari používá

Přípravek Givlaari se používá k léčbě akutní jaterní porfyrie u dospělých a dospívajících od 12 let.

Co je akutní jaterní porfyrie

Akutní jaterní porfyrie je vzácné onemocnění s rodinným (vrozeným) výskytem. Způsobuje ji poškození v jedné z bílkovin, které vytváří molekulu zvanou „hem“ v játrech. Kvůli problému s bílkovinou potřebnou k vytvoření molekuly hem se začnou v těle hromadit látky, které molekulu hem spoluvytvářejí, a to kyselina aminolevulová (ALA) a porfobilinogen (PBG). Velké množství ALA a PBG může poškodit nervy a způsobit závažné záchvaty bolesti, pocit na zvracení, slabost svalů a změny v oblasti duševních funkcí. U některých osob s akutní jaterní porfyrií se příznaky, jako například bolest a pocit na zvracení, mohou vyskytovat i mezi jednotlivými záchvaty. Mezi dlouhodobé komplikace u osob s akutní jaterní porfyrií patří vysoký krevní tlak, chronické onemocnění ledvin a onemocnění jater.

Jak přípravek Givlaari funguje

Tento lék působí tak, že snižuje množství enzymu, označovaného jako ALAS1, který kontroluje, kolik ALA a PBG se tvoří v játrech. Díky snížení množství enzymu ALAS1 vytváří játra méně ALA a PBG. To může napomoci zmírnit následky tohoto onemocnění.