Libmeldy

Co je přípravek Libmeldy

Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je typ léku nazývaného genová terapie. Je vyroben speciálně pro Vaše dítě z jeho vlastních krevních buněk.

K čemu se přípravek Libmeldy používá

Přípravek Libmeldy se používá k léčbě závažného onemocnění nazývaného metachromatická leukodystrofie (MLD):

• u dětí s „pozdně infantilní“ nebo „časně juvenilní“ formou onemocnění, u nichž se dosud nevyskytly žádné známky nebo příznaky,

• u dětí s „časně juvenilní“ formou onemocnění, u kterých se začaly projevovat příznaky, ale jejichž příznaky se ještě rychle nezhoršují.

Lidé s MLD mají poruchu v genu, který tvoří enzym zvaný arylsulfatáza A (ARSA). To vede ke hromadění látek nazývaných sulfatidy v mozku a nervovém systému, což způsobuje poškození nervového systému a postupnou ztrátu fyzických dovedností a později duševních schopností, což nakonec vede k úmrtí.

Jak přípravek Libmeldy působí?

Buňky zvané kmenové buňky se získávají z krve Vašeho dítěte. Poté jsou v laboratoři upraveny tak, že je do nich vložen funkční gen pro výrobu ARSA. Když se Vašemu dítěti podá přípravek Libmeldy, který se skládá z těchto upravených buněk, buňky začnou vytvářet ARSA, aby rozložily sulfatidy

v nervových buňkách a dalších buňkách těla Vašeho dítěte. Očekává se, že to zpomalí postup onemocnění a zlepší kvalitu života Vašeho dítěte.

Přípravek Libmeldy se podává kapáním (infuzí ) do žíly ( intravenózně ). Další informace o tom, co se děje před léčbou a během léčby, najdete v bodě 3, Jak se přípravek Libmeldy podává.

Máte-li jakékoli dotazy ohledně toho, jak přípravek Libmeldy působí, nebo proč byl tento přípravek předepsán Vašemu dítěti, zeptejte se jeho dětského lékaře.