Libmeldy – příbalový leták

2-10×10^6BUNĚK/ML INF DIS (1-X)X10-20ML

na lékařský předpisaktuálně se nedodává

Příbalová informace: Informace pro pacienta nebo pečující osobu

Libmeldy 2−10 × 106 buněk/ml infuzní disperze

atidarsagen autotemcel (CD34+ buňky)

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začne Vaše dítě tento přípravek používat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

  • Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

  • Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se ošetřujícího lékaře svého dítěte nebo zdravotní sestry.

  • Lékař nebo zdravotní sestra Vašeho dítěte Vám vydá kartu pacienta. Pečlivě si ji přečtěte a postupujte podle pokynů, které jsou v ní uvedeny.

  • Vždy ukažte kartu pacienta lékaři nebo zdravotní sestře Vašeho dítěte, když je navštívíte nebo když jdete do nemocnice.

  • Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

  1. Co je přípravek Libmeldy a k čemu se používá

  2. Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Libmeldy

  3. Jak se přípravek Libmeldy podává

  4. Možné nežádoucí účinky

  5. Jak přípravek Libmeldy uchovávat

  6. Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Libmeldy a k čemu se používá

Co je přípravek Libmeldy

Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je typ léku nazývaného genová terapie. Je vyroben speciálně pro Vaše dítě z jeho vlastních krevních buněk.

K čemu se přípravek Libmeldy používá

Přípravek Libmeldy se používá k léčbě závažného onemocnění nazývaného metachromatická leukodystrofie (MLD):

  • u dětí s „pozdně infantilní“ nebo „časně juvenilní“ formou onemocnění, u nichž se dosud nevyskytly žádné známky nebo příznaky,

  • u dětí s „časně juvenilní“ formou onemocnění, u kterých se začaly projevovat příznaky, ale jejichž příznaky se ještě rychle nezhoršují.

Lidé s MLD mají poruchu v genu, který tvoří enzym zvaný arylsulfatáza A (ARSA). To vede ke hromadění látek nazývaných sulfatidy v mozku a nervovém systému, což způsobuje poškození nervového systému a postupnou ztrátu fyzických dovedností a později duševních schopností, což nakonec vede k úmrtí.

Jak přípravek Libmeldy působí?

Buňky zvané kmenové buňky se získávají z krve Vašeho dítěte. Poté jsou v laboratoři upraveny tak, že je do nich vložen funkční gen pro výrobu ARSA. Když se Vašemu dítěti podá přípravek Libmeldy, který se skládá z těchto upravených buněk, buňky začnou vytvářet ARSA, aby rozložily sulfatidy

v nervových buňkách a dalších buňkách těla Vašeho dítěte. Očekává se, že to zpomalí postup onemocnění a zlepší kvalitu života Vašeho dítěte.

Přípravek Libmeldy se podává kapáním (infuzí ) do žíly ( intravenózně ). Další informace o tom, co se děje před léčbou a během léčby, najdete v bodě 3, Jak se přípravek Libmeldy podává.

Máte-li jakékoli dotazy ohledně toho, jak přípravek Libmeldy působí, nebo proč byl tento přípravek předepsán Vašemu dítěti, zeptejte se jeho dětského lékaře.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Libmeldy

Vašemu dítěti nesmí být přípravek Libmeldy podán:

  • jestliže je Vaše dítě alergické na atidarsagen autotemcel nebo na kteroukoli složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6). Pokud si myslíte, že Vaše dítě může být alergické, požádejte o radu svého lékaře,

  • pokud Vaše dítě podstoupilo dříve genovou terapii vyrobenou z jeho krevních kmenových buněk,

  • jestliže je Vaše dítě alergické – nebo pokud se lékař domnívá, že by Vaše dítě mělo nepřijatelné nežádoucí účinky – na kteroukoli složku léčivých přípravků, které bude Vaše dítě dostávat před léčbou přípravkem Libmeldy (viz bod 3).

Upozornění a opatření

Než bude Vašemu dítěti podán přípravek Libmeldy, poraďte se se svým lékařem.

  • Informace o buněčných léčivých přípravcích, jako je přípravek Libmeldy, musí být uchovávány po dobu 30 let v nemocnici. Informace uchovávané o Vašem dítěti budou jeho jméno a číslo šarže přípravku Libmeldy, které dítě dostalo.

  • Přípravek Libmeldy je vyroben z vlastních kmenových buněk Vašeho dítěte a má být podán pouze Vašemu dítěti.

Před léčbou přípravkem Libmeldy

  • Než bude učiněno rozhodnutí o použití přípravku Libmeldy, provede lékař vyšetření dítěte, aby potvrdil, že dítě má MLD, a aby zhodnotil příznaky a účinky onemocnění. Vaše dítě nemusí v době počátečního hodnocení vykazovat žádné fyzické příznaky nemoci. Pokud MLD Vašeho dítěte před zahájením léčby pokročila a zhoršila se, může jeho lékař určit, že onemocnění dosáhlo „rychle progresivní fáze“. Pokud k tomu dojde, nemusí mít Vaše dítě z léčby prospěch a lékař Vašeho dítěte se může rozhodnout, že přípravek Libmeldy nepodá.

  • Centrální žilní katétry jsou tenké, pružné trubičky, které zavádí lékař do velké žíly, aby se dostaly do krevního oběhu Vašeho dítěte. Jejich rizikem jsou infekce a tvorba krevních sraženin. Lékař a zdravotní sestry budou sledovat, zda Vaše dítě nemá komplikace spojené s centrálním žilním katétrem.

  • Přípravek Libmeldy je před podáním Vašemu dítěti testován z hlediska přítomnosti infekčních mikroorganismů. Existuje zde malé riziko infekce. Lékaři a zdravotní sestry Vašeho dítěte budou během infuze sledovat příznaky infekce a v případě potřeby poskytnou léčbu.

  • Lékař zkontroluje štítnou žlázu Vašeho dítěte. Štítná žláza se nachází na krku a tvoří hormony, které jsou důležité pro normální fungování těla. V případě potřeby bude štítná žláza také sledována po léčbě.

Po léčbě přípravkem Libmeldy

  • Po léčbě může být požádáno, aby bylo Vaše dítě zapsáno do následné studie po dobu až 15 let prováděné s cílem porozumět dlouhodobým účinkům přípravku Libmeldy.

  • Pokud Vaše dítě vyžaduje transfuzi krve během prvních 3 měsíců po podání přípravku Libmeldy, je třeba krevní přípravky ozařovat. To znamená, že počet bílých krvinek nazývaných lymfocyty byl snížen, aby se minimalizovalo riziko reakce na transfuzi. Lékař bude u Vašeho dítěte sledovat veškeré reakce na krevní transfuzi.

  • Po léčbě přípravkem Libmeldy bude po určitou dobu klesat počet krvinek Vašeho dítěte. To ovlivňuje krevní buňky bojující s infekcí zvané neutrofily, které lze měřit jednoduchým krevním testem. Pokud jsou neutrofily Vašeho dítěte po 60 dnech stále nízké, může se jednat o situaci, která se nazývá „selhání štěpu“. V takovém případě se lékař Vašeho dítěte může rozhodnout vrátit Vašemu dítěti dříve odebrané záložní buňky (viz bod 3). Záložní buňky nemají přidán funkční gen ARSA a nebudou produkovat enzym ARSA.

  • Po podání léčivého přípravku pro přípravný režim může mít Vaše dítě v krvi nízký počet krevních destiček. To znamená, že krev Vašeho dítěte se nemusí normálně srážet a Vaše dítě může být po určitou dobu po léčbě náchylné ke krvácení. Lékař bude sledovat počet krevních destiček Vašeho dítěte pomocí jednoduchých krevních testů a v případě potřeby poskytne Vašemu dítěti léčbu. Ta může zahrnovat transfuzi krevních destiček, která pomůže zvýšit počet krevních destiček v krvi.

  • Může dojít k metabolické acidóze. Jedná se o stav, kdy v krvi stoupá hladina kyselých látek. Tato situace může mít mnoho různých důvodů a tento stav je častější u pacientů s MLD. Mezi příznaky metabolické acidózy patří pocit dušnosti, rychlé dýchání, nauzea (pocit na zvracení) a zvracení. Lékař bude sledovat u Vašeho dítěte známky a příznaky metabolické acidózy.

  • Vložení nového genu do kmenových buněk by teoreticky mohlo způsobit nádorové onemocnění krve (leukémii a lymfom). Po léčbě bude lékař sledovat, zda Vaše dítě nemá známky leukémie nebo lymfomu.

  • V průběhu klinických studií se u některých pacientů vytvořily protilátky proti enzymu ARSA, které se nazývají protilátky proti ARSA (viz nežádoucí účinky přípravku Libmeldy v bodě 4). Tyto protilátky ustoupily samy od sebe nebo po léčbě vhodným lékem. Dětský lékař bude sledovat krev na přítomnost protilátek proti ARSA a v případě potřeby poskytne léčbu.

  • Poté, co Vaše dítě dostane přípravek Libmeldy, bude sledováno pravidelnými krevními testy. Ty budou zahrnovat měření protilátek známých jako imunoglobuliny v jejich krvi. Pokud je jejich hladina nízká, může Vaše dítě vyžadovat substituční léčbu imunoglobuliny. Lékař Vašeho dítěte to s Vámi v případě potřeby prodiskutuje.

  • Přípravek Libmeldy se připravuje z částí viru lidské imunodeficience (HIV), které byly pozměněny tak, aby nemohly způsobit infekci. Pozměněný virus se používá k vložení genu ARSA do kmenových buněk Vašeho dítěte. Ačkoli tento léčivý přípravek nezpůsobí Vašemu dítěti infekci HIV, může mít přítomnost přípravku Libmeldy v krvi za následek falešně pozitivní výsledek testu na infekci HIV u některých komerčních testů (tzv. testů založených na PCR), které rozpoznávají část HIV použitou k výrobě přípravku. Pokud má Vaše dítě po léčbě přípravkem Libmeldy pozitivní test na infekci HIV, kontaktujte svého lékaře nebo zdravotní sestru.

  • Po léčbě přípravkem Libmeldy nebude Vaše dítě moci darovat krev, orgány, tkáně nebo buňky. Je to proto, že Libmeldy je léčivý přípravek pro genovou terapii.

Před podáním přípravku Libmeldy Vašemu dítěti lékař:

  • Zkontroluje plíce, srdce, ledviny, játra a krevní tlak dítěte.

  • Bude hledat známky infekce; jakákoli infekce bude před podáním přípravku Libmeldy u Vašeho dítěte přeléčena.

  • Zkontroluje i přítomnost infekce hepatitidou B, hepatitidou C, lidským lymfotropním virem T- buněk (HTLV), HIV nebo mykoplazmami.

  • Zkontroluje, zda bylo Vaše dítě v předchozích 6 týdnech očkováno nebo zda je plánováno očkování v příštích několika měsících.

Když nelze léčbu přípravkem Libmeldy dokončit

Před podáním přípravku Libmeldy bude Vašemu dítěti v rámci přípravného režimu podán přípravek k odstranění buněk z kostní dřeně.

Pokud nelze přípravek Libmeldy podat poté, co Vaše dítě dostalo léčivý přípravek pro přípravný režim, nebo pokud se upravené kmenové buňky neuchytí ( nepřihojí ) v těle Vašeho dítěte, může lékař rozhodnout o podání dříve odebraných záchranných buněk Vašemu dítěti infuzí (viz také bod 3, Jak se přípravek Libmeldy podává) . Záložní buňky nemají přidán funkční gen ARSA a nebudou produkovat enzym ARSA. Další informace získáte u dětského lékaře Vašeho dítěte.

Další léčivé přípravky a přípravek Libmeldy

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které Vaše dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo které možná bude užívat.

  • Vaše dítě nemá užívat žádné léky na infekci HIV nejméně jeden měsíc před tím, než mu bude podán mobilizační přípravek, nejméně 7 dní po infuzi přípravku Libmeldy (viz také bod 3, Jak se přípravek Libmeldy vyrábí a podává ).

  • Vaše dítě nesmí dostávat takzvané živé vakcíny po dobu 6 týdnů před tím, než mu bude podán léčivý přípravek pro přípravný režim v rámci přípravy na léčbu přípravkem Libmeldy, ani po ukončení léčby, dokud se imunitní systém Vašeho dítěte (obranný systém těla) nezotaví.

Přípravek Libmeldy obsahuje sodík a dimethylsulfoxid

Tento léčivý přípravek obsahuje 35−560 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské/stolní soli) v jedné dávce. To odpovídá 2 až 28 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku v potravě pro dospělého.

Pokud Vaše dítě dříve nepřišlo do styku s dimethylsulfoxidem (látkou používanou k uchovávání zmrazených buněk), lékař nebo zdravotní sestra budou pečlivě sledovat Vaše dítě ohledně případných reakcí během infuze a po infuzi každého vaku.

3. Jak se přípravek Libmeldy podává

Přípravek Libmeldy bude vždy podáván Vašemu dítěti lékařem v kvalifikovaném zdravotnickém zařízení a bude podán pouze jednou.

|Kdy|Co se bude dít|Proč| |---|---|---| |Přibližně 2 měsíce před infuzí
přípravku Libmeldy|Podává se mobilizační
přípravek|S cílem přesunout krevní
kmenové buňky z kostní dřeně
Vašeho dítěte do krevního
oběhu.| |Přibližně 2 měsíce před infuzí
přípravku Libmeldy|Odebírá se krev|S cílem vyrobit přípravek
Libmeldy a záložní buňky pro
případ potřeby.| |5 dní před infuzí přípravku
Libmeldy|V nemocnici se po dobu 3–
4 dnů podává léčivý přípravek
pro přípravný režim|S cílem připravit kostní dřeň
Vašeho dítěte na léčbu
zničením buněk v kostní dřeni,
aby mohly být nahrazeny
upravenými buňkami
v přípravku Libmeldy.| |15 až 30 minut před infuzí
přípravkuLibmeldy|Může být podán lék zvaný
antihistaminikum|S cílem předejít alergické
reakci nainfuzi.| |Zahájení léčby přípravkem
Libmeldy|Přípravek Libmeldy se podává
infuzí do žíly. Bude podán
v nemocnici, přičemž podání
každého infuzního vaku bude
trvat asi 30 minut. Počet vaků
se bude u jednotlivých pacientů
lišit.|S cílem přidat kmenové buňky
obsahující gen ARSA do kostní
dřeně Vašeho dítěte.| |Po léčbě přípravkem Libmeldy|Vaše dítě zůstane v nemocnici
přibližně po dobu 4–12 týdnů|Pro zotavení a sledování, zda
léčba Vašeho dítěte funguje,
a pro pomoc v případě
nežádoucích účinků, dokud
lékař není přesvědčen, že je pro
Vaše dítě bezpečné opustit
nemocnici.|

Další léčivé přípravky, které Vašemu dítěti budou podány před podáním přípravku Libmeldy

Vašemu dítěti mohou být podávány léky známé jako mobilizační přípravky a přípravky pro přípravný režim (další informace o možných nežádoucích účincích těchto léků, viz bod 4).

Vzhledem k tomu, že přípravek Libmeldy je vyráběn z vlastních kmenových buněk Vašeho dítěte, přibližně 2 měsíce před léčbou bude Vašemu dítěti odebrána krev z žíly.

  • Nejprve bude Vašemu dítěti podán mobilizační přípravek na přesun krevních kmenových buněk z jeho kostní dřeně do krevního oběhu.

  • Krevní kmenové buňky pak mohou být shromažďovány pomocí zařízení, které odděluje krevní složky ( aferéza ). Může trvat více než 1 den, než se shromáždí dostatek krevních kmenových buněk k výrobě přípravku Libmeldy.

Shromážděné kmenové buňky z krve budou rozděleny na:

  • Léčebný vzorek , který bude odeslán, aby z něj byl vytvořen přípravek Libmeldy vložením pracovní kopie genu ARSA do kmenových buněk ve vzorku.

  • Záložní vzorek , který bude zmrazen a uložen, bude podán Vašemu dítěti jako náhradní kmenové buňky, pokud nelze přípravek Libmeldy podat nebo nefunguje (viz část „ Když nelze léčbu přípravkem Libmeldy dokončit “ v bodě 2). Upozorňujeme na to, že záložní buňky mohou být alternativně odebrány z kostní dřeně Vašeho dítěte. V takovém případě budou Vašemu dítěti před výkonem podány léčivé přípravky na uvolnění a prevenci bolesti nebo pro anestezii. Lékař odebere kostní dřeň Vašeho dítěte pomocí speciální injekční stříkačky.

Jak bude Vašemu dítěti podáván přípravek Libmeldy

  • Přípravek Libmeldy bude podán Vašemu dítěti v kvalifikovaném zdravotnickém zařízení a lékaři vyškolenými v používání tohoto typu léku.

  • Lékaři zkontrolují, zda jsou všechny infuzní vaky přípravku Libmeldy označeny jako připravené z vlastního vzorku Vašeho dítěte.

  • Přípravek Libmeldy je jednorázová léčba. Vašemu dítěti již nebude tato léčba znovu podána.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Některé nežádoucí účinky souvisejí s léčivým přípravkem pro přípravný režim používaným k přípravě kostní dřeně Vašeho dítěte na léčbu přípravkem Libmeldy.

Poraďte se s dětským lékařem o nežádoucích účincích léčivého přípravku pro přípravný režim. Můžete si také přečíst příbalové informace k tomuto léčivému přípravku.

Nežádoucí účinky léčivého přípravku pro přípravný režim

  • ➔ Okamžitě informujte lékaře nebo zdravotní sestru , pokud se u Vašeho dítěte po podání léčivého přípravku pro přípravný režim objeví některý z následujících nežádoucích účinků. Obvykle se vyskytují mezi prvními dny a několika týdny po podání léčivého přípravku pro přípravný režim, ale mohou se také vyvinout mnohem později.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

  • krevní testy ukazující nízkou hladinu bílých krvinek bez horečky nebo s horečkou,

  • vředy v ústech, zánět v ústech,

  • zvracení,

  • zvětšení jater,

  • ztráta funkce nebo snížená funkce vaječníků.

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 osobu z 10)

  • virové a bakteriální infekce,

  • hrudní infekce ( pneumonie ),

  • rýma,

  • extrémní reakce na infekci,

  • pokles počtu červených krvinek ( anemie ) nebo bílých krvinek

  • abnormální krvácení nebo modřiny - mohou být způsobeny nízkou hladinou krevních destiček, což snižuje schopnost srážení krve,

  • metabolická acidóza, stav, při kterém jsou vysoké hladiny kyselých látek v krvi,

  • nadbytečná tekutina v těle,

  • potíže se spánkem,

  • bolest hlavy,

  • infekce orgánů podílejících se na vylučování moči (například močového měchýře a močových cest),

  • krvácení z nosu,

  • bolest v ústech a v hrdle,

  • hromadění tekutiny v břiše,

  • průjem,

  • krvácení z trávicího ústrojí,

  • pocit na zvracení ( nauzea ),

  • zácpa,

  • porucha trávení,

  • zvýšení jaterních enzymů (aminotransferáz) pozorované v krevních testech,

  • snížení jaterních enzymů (albuminu) pozorované v krevních testech,

  • bolest v pravé horní části břicha pod žebry, zežloutnutí očí nebo kůže, rychlé přibývání na váze, otoky paží, nohou a břicha a potíže s dýcháním. Může se jednat o příznaky vážného onemocnění jater zvaného venookluzivní onemocnění ,

  • olupování kůže,

  • plenková vyrážka,

  • svědění kůže,

  • zánět kůže,

  • bolest zad,

  • bolest kostí,

  • bolest kloubů,

  • snížená tvorba moči,

  • horečka,

  • zánět trávicího ústrojí,

  • pozitivní test na Aspergillus (plíseň, která může způsobit plicní onemocnění).

Nežádoucí účinky přípravku Libmeldy

Po podání přípravku Libmeldy byly hlášeny následující nežádoucí účinky:

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

  • Pozitivní test na protilátky proti ARSA. Protilátky jsou přirozenou obranou těla proti všem látkám, které tělo považuje za cizorodé.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Libmeldy uchovávat

Následující informace jsou určeny pouze pro lékaře.

Vzhledem k tomu, že tento léčivý přípravek bude podáván v nemocnici, je nemocnice odpovědná za správné uchovávání léčivého přípravku před a během jeho použití a také za jeho správnou likvidaci.

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku vnějšího obalu a infuzního vaku.

Nepoužívejte tento přípravek, pokud si všimnete, že infuzní vak je poškozený, nebo pokud vak prosakuje.

Skladujte při teplotě < −130 °C po dobu až 6 měsíců. Přípravek nerozmrazujte, dokud není připraven k použití. Po rozmrazení uchovávejte při pokojové teplotě (20 °C − 25 °C) a spotřebujte do 2 hodin. Opakovaně nezmrazujte.

Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky. Nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními pokyny pro zacházení s lidským biologickým materiálem.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Libmeldy obsahuje

  • Léčivá látka se skládá z vlastních kmenových buněk Vašeho dítěte, které obsahují funkční kopie genu ARSA. Koncentrace ve vaku je 2–10 × 106 buněk na mililitr.

  • Dalšími složkami jsou roztok používaný k ochraně zmrazených buněk a chloridu sodného (viz bod 2, Přípravek Libmeldy obsahuje sodík ).

Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské krevní buňky.

Jak přípravek Libmeldy vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Libmeldy je čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze buněk, která se dodává v jednom nebo více čirých infuzních vacích, každý balený v pouzdře uvnitř uzavřené kovové nádoby.

Na každém infuzním vaku a každé kovové nádobě je vytištěno jméno a datum narození Vašeho dítěte, jakož i kódované informace identifikující Vaše dítě jako pacienta.

Držitel rozhodnutí o registraci

Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. Bargelaan 200, 2333 CW Leiden, Nizozemsko

Výrobce

AGC Biologics S.p.A. Zambon Scientific Park Via Meucci 3 20091 Bresso (MI) Itálie

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: https://www.ema.europa.eu.

Na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky je tato příbalová informace k dispozici ve všech úředních jazycích EU/EHP.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Před podáním přípravku Libmeldy je důležité si přečíst celý obsah tohoto postupu.

Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním

  • Tento léčivý přípravek obsahuje lidské krevní buňky. Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Libmeldy, musí přijmout vhodná opatření (používat rukavice, ochranný oděv a ochranu očí), aby se zabránilo možnému přenosu infekčních onemocnění.

  • Přípravek Libmeldy musí vždy zůstat při teplotě < −130 °C, dokud se obsah vaku nerozpustí pro infuzi.

Určení dávky, která má být podána

  • Dávka, která má být podána infuzí, a počet infuzních vaků přípravku Libmeldy, které mají být použity, mají být určeny na základě celkového počtu dodaných CD34+ buněk uvedených v informačním listu šarže (tj. „podaná dávka“, vypočítaná na základě tělesné hmotnosti pacienta v době odběru buněk). Dávka přípravku Libmeldy, která má být podána, má také zohledňovat tělesnou hmotnost pacienta v době léčby a skutečnost, že jakýkoli použitý vak má být podán celý.

Příprava před podáním

  • Pro každého pacienta může být určeno několik infuzních vaků. Každý infuzní vak je umístěn uvnitř přebalovacího vaku, který je uložen v kovové kazetě.

  • Přebalený infuzní vak/y musí být uchováván/y uvnitř kovové kazety (kazet) v plynné fázi kapalného dusíku při teplotě < −130 °C, dokud není připraven k rozmrazení a infuznímu podání.

  • Započítejte všechny infuzní vaky a pomocí přiloženého informačního listu šarže potvrďte, že žádný infuzní vak není exspirován.

  • K naplnění hadiček před infuzí a k propláchnutí infuzního vaku a hadiček po infuzi má být k dispozici sterilní injekční roztok chloridu sodného 9 mg/ml (0,9%).

Kontrola před rozmrazením

  • Nevyjímejte kovovou kazetu z kryogenního úložiště a nerozmrazujte přípravek Libmeldy, dokud není pacient připraven k podání infuze. Načasování rozmrazení infuzního vaku obsahujícího / infuzních vaků obsahujících přípravek Libmeldy a infuze musí být koordinováno. Čas zahájení infuze musí být předem potvrzen a upraven pro rozmrazení, aby byl přípravek Libmeldy k dispozici pro infuzi, až bude pacient připraven.

  • Otevřete kovovou kazetu a před rozmrazením zkontrolujte přebalovací vak a infuzní vak, zda nevykazují známky narušení integrity. Pokud dojde k narušení infuzního vaku, řiďte se místními pokyny pro nakládání s odpadem z lidského biologického materiálu a neprodleně kontaktujte společnost Orchard Therapeutics.

  • Před rozmrazením přípravku Libmeldy je třeba ověřit, že se totožnost pacienta shoduje s jedinečnými informacemi o pacientovi uvedenými na etiketách obalů a na přiloženém informačním listu šarže. Přípravek Libmeldy je určen výhradně pro autologní použití. Nerozmrazujte ani nepodávejte infuzi přípravku Libmeldy, pokud informace na štítku specifickém pro pacienta na infuzním vaku neodpovídají danému pacientovi.

Rozmrazení

  • Po opatrném vyjmutí z kovové kazety rozmrazte infuzní vak v uzavřeném přebalovacím vaku při teplotě 37 °C v zařízení pro řízené rozmrazování, dokud z infuzního vaku nezmizí viditelný led.

  • Po dokončení rozmrazování je nutno vak okamžitě vyjmout z rozmrazovacího zařízení.

  • Přebalovací vak je nutno opatrně otevřít s cílem vyjmout infuzní vak, který má být až do infuze uchováván při pokojové teplotě (20 °C − 25 °C).

  • Vak jemně promněte, aby se disperze promísila. Obsah infuzního vaku je nutno zkontrolovat, zda neobsahuje zbývající viditelný shluk buněk. Malé shluky buněčného materiálu by se měly rozptýlit jemným ručním mícháním. Vak neprotřepávejte.

  • Infuzní vak se nemá před infuzí umývat, odstřeďovat, nemají se z něj odebírat vzorky a/nebo nemá být resuspendován v novém médiu.

  • Přípravek Libmeldy nesmí být ozařován, protože ozáření může vést k jeho deaktivaci.

  • Pokud je pro léčebnou dávku pro pacienta k dispozici více než jeden infuzní vak, další vak má být rozmrazen až po úplném ukončení infuzního podání obsahu předchozího vaku.

Podání

  • Přípravek Libmeldy má být podán cestou intravenózní infuze centrálním žilním katétrem podle standardních postupů specializovaného léčebného centra uplatňovaných pro přípravky buněčné terapie.

  • Doporučená sada pro podávání se skládá ze sady pro transfuzi krve vybavené 200 µm filtrem.

  • Každý vak má být infuzně podán gravitační spádem do 2 hodin po rozmrazení, včetně jakéhokoli přerušení během infuze, aby byla zachována maximální životaschopnost přípravku.

  • Maximální rychlost infuze je 5 ml/kg/h a obsah každého vaku má být infuzně podán do přibližně 30 minut.

  • Pokud je zapotřebí více než jeden vak přípravku Libmeldy, má se infuzně podávat pouze jeden vak za hodinu.

  • Pacienty, kteří nebyli dříve vystaveni působení dimethylsulfoxidu, je nutno pečlivě sledovat. Vitální funkce (krevní tlak, srdeční frekvence a nasycení kyslíkem) a výskyt jakéhokoli příznaku je třeba sledovat před zahájením infuze, během infuze a po infuzi každého vaku přípravku Libmeldy podle institucionálních pokynů.

  • Na konci infuze propláchněte veškerý přípravek Libmeldy zbývající v infuzním vaku a veškeré související hadičky injekčním roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %), aby se zajistilo, že pacientovi bude podáno co nejvíce buněk. Je třeba pečlivě zvážit objem infuze ve vztahu k věku a tělesné hmotnosti pacienta.

Opatření, která je třeba přijmout v případě náhodné expozice

  • V případě náhodné expozice se musí dodržovat místní pokyny pro zacházení s biologickým materiálem lidského původu. Pracovní povrchy a materiály, které potenciálně byly v kontaktu s přípravkem Libmeldy, musí být dekontaminovány vhodným dezinfekčním prostředkem.

Opatření, která je nutno učinit při likvidaci léčivého přípravku

  • S nepoužitým léčivým přípravkem a veškerým materiálem, který byl v kontaktu s přípravkem Libmeldy (pevný a kapalný odpad), je třeba zacházet jako s potenciálně infekčním odpadem a zlikvidovat jej v souladu s místními pokyny pro zacházení s biologickým odpadem lidského původu.