Mepsevii

Co je přípravek Mepsevii

Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa. Ten patří do skupiny přípravků označovaných jako enzymové substituční terapie. Používá se u dospělých a dětí všech věkových kategorií s MPS VII k léčbě jiných než neurologických projevů onemocnění (mukopolysacharidóza VII. typu, známá též jako Slyův syndrom).

Co je MPS VII

MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž tělo nevytváří dostatek enzymu označovaného jako beta-glukuronidáza.

• Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.

• Mukopolysacharidy se tvoří v těle a pomáhají s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.

• Tyto cukry jsou neustále recyklovány – vytvářejí se nové a staré se odbourávají.

• Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození těla.

Jak přípravek Mepsevii účinkuje

Tento léčivý přípravek nahrazuje beta-glukuronidázu – to pomáhá odbourávat cukry, které se hromadí v tkáních pacientů s MPS VII.

• Léčba může zlepšit různé známky a příznaky nemoci, jako např. problémy s chůzí a únavu.

Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.