Orkambi

Přípravek Orkambi obsahuje dvě léčivé látky, lumakaftor a ivakaftor. Používá se k dlouhodobé léčbě cystické fibrózy (CF) u pacientů ve věku od 6 let, kteří jsou nosiči specifické změny (nazývané mutace F508del ), jenž ovlivňuje gen pro bílkovinu, která se označuje jako transmembránový regulátor vodivosti cystické fibrózy ( cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) a hraje významnou roli při regulaci toku hlenu v plicích. U lidí s touto mutací vzniká abnormální bílkovina CFTR. Buňky obsahují dvě kopie genu CFTR ; přípravek Orkambi se používá u pacientů, kteří mají obě kopie postižené mutací F508del (homozygotní nosiči).

Lumakaftor a ivakaftor společně zlepšují funkci abnormální bílkoviny CFTR. Lumakaftor zvyšuje množství dostupné bílkoviny CFTR a ivakaftor pomáhá abnormální bílkovině fungovat normálnějším způsobem.

Přípravek Orkambi Vám může usnadnit dýchání zlepšením funkce plic. Můžete také zaznamenat, že snáze přiberete na váze.