Sapropterin Dipharma

Sapropterin Dipharma obsahuje léčivou látku sapropterin, což je syntetická kopie tělu vlastní látky, označované jako tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 je nutný k tomu, aby tělo využívalo aminokyselinu označovanou jako fenylalanin pro tvorbu jiné aminokyseliny, označované jako tyrosin.

Sapropterin Dipharma se používá k léčbě hyperfenylalaninémie (HPA) nebo fenylketonurie (PKU) u pacientů jakéhokoli věku. HPA a PKU jsou důsledkem abnormálně vysokých hladin fenylalaninu v krvi, které mohou být škodlivé. Sapropterin Dipharma snižuje tyto hladiny u některých pacientů, kteří reagují na BH4 a může pomoci zvýšit množství fenylalaninu, který může být součástí potravy.

Tento přípravek se také používá k léčbě dědičného onemocnění, označovaného jako deficit BH4, u pacientů jakéhokoli věku, při kterém tělo není schopno vytvářet dostatek BH4. Protože hladiny BH4 jsou velmi nízké, nemůže tělo využívat fenylalanin správně a jeho hladiny se zvyšují, což má škodlivé účinky. Dodáním BH4, který nemůže tělo vytvářet, Sapropterin Dipharma snižuje škodlivý nadbytek fenylalaninu v krvi a zvyšuje snášenlivost potravy s obsahem fenylalaninu.