Waskyra

Waskyra je přípravek pro genovou terapii, který obsahuje léčivou látku etuvetidigen autotemcel. Přípravek pro genovou terapii funguje tak, že do těla dodá gen, který opraví genetickou vadu. Tento přípravek je vyroben speciálně pro Vás, z Vašich vlastních krvetvorných buněk.

Přípravek Waskyra se používá k léčbě závažného onemocnění nazývaného Wiskottův-Aldrichův syndrom (WAS) u osob ve věku od 6 měsíců, které mají mutaci v genu WAS, pro něž je vhodná transplantace krvetvorných (hematopoetických) kmenových buněk (HSC) a není dostupný vhodný příbuzný dárce těchto buněk k transplantaci. Krvetvorné kmenové buňky jsou nezralé buňky, které se mohou vyvinout ve všechny typy krevních buněk, včetně bílých krvinek, červených krvinek a krevních destiček (části krve, které napomáhají jejímu srážení).

Lidé s WAS mají mutaci (změnu) v genu, který poskytuje instrukce pro tvorbu proteinu (bílkoviny) WAS. Protein WAS pomáhá bílým krvinkám správně se pohybovat a správně fungovat v boji proti infekcím. Pomáhá také krevním destičkám správně se tvořit, aby zastavily krvácení. Mutace v tomto genu vede k vadnému nebo chybějícímu proteinu WAS. To může způsobovat život ohrožující komplikace, například krvácivé epizody a infekce.

Přípravek Waskyra se připravuje z Vašich vlastních krvetvorných kmenových buněk, které jsou v laboratoři upraveny pomocí viru. Tento virus byl upraven tak, aby se nemohl v těle šířit, ale aby

dokázal do krvetvorných kmenových buněk dodat správnou kopii genu WAS. Upravené krvetvorné kmenové buňky jsou pacientovi podány zpět formou infuze (kapačky) a mohou tvořit krevní buňky, které jsou schopné produkovat protein WAS, což by mělo vést ke zlepšení onemocnění.

Máte-li jakékoli otázky ohledně toho, jak přípravek Waskyra působí nebo proč Vám byl předepsán, zeptejte se svého lékaře.