Waskyra – příbalový leták

2-10X10^6BUNĚK/ML INF DIS (1-X)X10-20ML

na lékařský předpisaktuálně se nedodává

Příbalová informace: informace pro pacienta nebo pečovatele

Waskyra 2–10 × 10⁶ buněk/ml infuzní disperze

etuvetidigen autotemcel

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vám (Vašemu dítěti) bude tento přípravek podán, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry.
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
Váš lékař nebo zdravotní sestra Vám vydá kartu pacienta, která obsahuje důležité bezpečnostní informace o Vaší léčbě přípravkem Waskyra. Pečlivě si ji přečtěte a postupujte podle pokynů na ní uvedených.
Kartu pacienta noste neustále u sebe a vždy ji předejte lékaři nebo zdravotní sestře, když Vás bude prohlížet nebo když půjdete do nemocnice.
Informace v této příbalové informaci jsou určeny pro Vás nebo pro Vaše dítě – avšak dále bude v příbalové informaci uvedeno pouze oslovení „Vy“.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Waskyra a k čemu se používá
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Waskyra podán
Jak se přípravek Waskyra vyrábí a podává
Možné nežádoucí účinky
Jak přípravek Waskyra uchovávat
Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Waskyra a k čemu se používá

Waskyra je přípravek pro genovou terapii, který obsahuje léčivou látku etuvetidigen autotemcel. Přípravek pro genovou terapii funguje tak, že do těla dodá gen, který opraví genetickou vadu. Tento přípravek je vyroben speciálně pro Vás, z Vašich vlastních krvetvorných buněk.

Přípravek Waskyra se používá k léčbě závažného onemocnění nazývaného Wiskottův-Aldrichův syndrom (WAS) u osob ve věku od 6 měsíců, které mají mutaci v genu WAS, pro něž je vhodná transplantace krvetvorných (hematopoetických) kmenových buněk (HSC) a není dostupný vhodný příbuzný dárce těchto buněk k transplantaci. Krvetvorné kmenové buňky jsou nezralé buňky, které se mohou vyvinout ve všechny typy krevních buněk, včetně bílých krvinek, červených krvinek a krevních destiček (části krve, které napomáhají jejímu srážení).

Lidé s WAS mají mutaci (změnu) v genu, který poskytuje instrukce pro tvorbu proteinu (bílkoviny) WAS. Protein WAS pomáhá bílým krvinkám správně se pohybovat a správně fungovat v boji proti infekcím. Pomáhá také krevním destičkám správně se tvořit, aby zastavily krvácení. Mutace v tomto genu vede k vadnému nebo chybějícímu proteinu WAS. To může způsobovat život ohrožující komplikace, například krvácivé epizody a infekce.

Přípravek Waskyra se připravuje z Vašich vlastních krvetvorných kmenových buněk, které jsou v laboratoři upraveny pomocí viru. Tento virus byl upraven tak, aby se nemohl v těle šířit, ale aby

dokázal do krvetvorných kmenových buněk dodat správnou kopii genu WAS. Upravené krvetvorné kmenové buňky jsou pacientovi podány zpět formou infuze (kapačky) a mohou tvořit krevní buňky, které jsou schopné produkovat protein WAS, což by mělo vést ke zlepšení onemocnění.

Máte-li jakékoli otázky ohledně toho, jak přípravek Waskyra působí nebo proč Vám byl předepsán, zeptejte se svého lékaře.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Waskyra podán

Přípravek Waskyra Vám nesmí být podán

jestliže jste alergický(á) na kteroukoli složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6). Pokud se domníváte, že byste mohl(a) být alergický(á), poraďte se se svým lékařem.
pokud jste v minulosti podstoupil(a) genovou terapii připravenou z krvetvorných kmenových buněk nebo alogenní (od jiného dárce) transplantaci HSC, u které je prokázána přítomnost zbytkových buněk pocházejících od dárce.

Upozornění a opatření

Před podáním přípravku Waskyra Lékař:

Zkontroluje Vaše plíce, srdce, ledviny, játra, mozek, kůži, štítnou žlázu a také životní funkce, například krevní tlak. Před léčbou je nutné celkové lékařské vyšetření.
Posoudí přítomnost známek infekce. Před podáním přípravku Waskyra má být jakákoli infekce vyléčena.
Zkontroluje, zda nemáte hepatitidu (žloutenku) typu B, hepatitidu typu C, infekci lidským T- lymfotropním virem (HTLV), HIV nebo mykoplazmaty. Pokud máte aktivní infekci způsobenou některým z těchto původců, může být léčba přípravkem Waskyra odložena nebo zcela zrušena.
Zkontroluje Vaši kostní dřeň, aby se ujistil, že nemáte známky leukemie nebo myelodysplazie (onemocnění, kdy kostní dřeň nevytváří dostatek zdravých krevních buněk nebo krevních destiček). Pokud máte příznaky těchto onemocnění, mohou zabránit léčbě přípravkem Waskyra.

Před léčbou přípravkem Waskyra

Před podáním je přípravek Waskyra testován, aby se ověřilo, že neobsahuje infekční mikroorganismy, protože existuje teoretické riziko infekce. Lékaři a zdravotní sestry Vás budou během infuze sledovat, zda se neobjeví známky infekce, jako je horečka, zimnice, pocení, únava, bolest v krku apod., a v případě potřeby poskytnou léčbu. Pokud se tyto známky a příznaky objeví, poraďte se se svým lékařem.

Při podání přípravku Waskyra

Informace o buněčných léčivých přípravcích, jako je přípravek Waskyra, musí být uchovávány po dobu 30 let v nemocnici. Uchovávané informace budou zahrnovat Vaše jméno a číslo šarže přípravku Waskyra, který Vám byl podán.

Po léčbě přípravkem Waskyra

Po podání přípravku Waskyra budete sledován(a) pomocí pravidelných krevních testů. Ty budou zahrnovat měření protilátek v krvi, známých jako imunoglobuliny . Pokud bude hladina imunoglobulinů nízká, může být nutná léčba náhradou imunoglobulinů. Váš lékař s Vámi tuto možnost v případě potřeby prodiskutuje.
Můžete dostat přípravky k léčbě infekcí (bakteriálních, plísňových a virových) k prevenci a léčbě infekcí, zejména během období neutropenie (období s nízkým počtem určitého druhu bílých krvinek) po přípravné léčbě. Během hospitalizace mají být používána opatření k prevenci infekcí a postupy izolace podle místních standardů.
Virová nálož cytomegaloviru, viru Epsteina-Barrové, herpes simplex viru a adenoviru bude stanovována týdně z periferní krve do dne +90. Pokud budou výsledky opakovaně negativní, může být interval testování po dni +90 prodloužen. Pokud budete pozitivní na cytomegalovirus, bude Vám podle místních standardů podána časná léčba ganciklovirem, valganciklovirem nebo foskarnetem.
Po dobu několika týdnů po přípravné léčbě a infuzi přípravku Waskyra můžete vykazovat výrazné snížení počtu krevních buněk, včetně výrazného poklesu počtu neutrofilů (určitého druhu bílých krvinek). Proto máte být často sledován(a) pomocí kompletního krevního obrazu po dobu nejméně 6 týdnů po infuzi nebo do obnovení krvetvorby, a infekce mají být léčeny podle standardních pokynů a lékařského uvážení. Pokud se u Vás objeví únava a slabost, infekce nebo snadná tvorba modřin či krvácení, obraťte se na svého lékaře. Podpůrné transfuze ozářených koncentrátů červených krvinek a krevních destiček mají být podávány podle lékařského uvážení a zvyklostí zdravotnického zařízení.
Potenciálně významným rizikem po infuzi přípravku Waskyra je selhání přihojení. Při přetrvávajícím poklesu počtu neutrofilů má být zahájeno podávání růstového faktoru (faktoru stimulující kolonie granulocytů, G-CSF), aby se podpořilo obnovení kostní dřeně, nebo dříve podle lékařského uvážení. Pokud selhání přihojení a nízký počet neutrofilů přetrvávají navzdory použití G-CSF, doporučuje se podání záložních autologních (vlastních) kmenových buněk, které nebyly geneticky upraveny.
Po léčbě můžete být požádán(a), abyste byl(a) sledován(a) po dobu až 15 let, aby bylo možné lépe porozumět dlouhodobým účinkům přípravku Waskyra.
Pokud budete potřebovat transfuzi krve před nebo po podání přípravku Waskyra, mají Vám být podány ozářené krevní přípravky. To znamená, že počet bílých krvinek (nazývaných lymfocyty) byl snížen, aby se minimalizovalo riziko reakce na transfuzi. Lékař bude sledovat případné reakce na krevní transfuzi.
Vložení nového genu do kmenových buněk může přispět k riziku vzniku krevních nádorů, například leukemie (nádorového onemocnění bílých krvinek) a lymfomu (nádorového onemocnění lymfocytů, bílých krvinek podílejících se na obranyschopnosti organismu). Ačkoliv se to v klinických studiích dosud neprokázalo, je to vzhledem k povaze tohoto léčivého přípravku možné. Po ukončení léčby Vás bude lékař sledovat, zda se u Vás neobjeví známky leukemie, lymfomu nebo zhoubného nádoru solidních orgánů (orgánů s pevnou strukturou).
Přípravek Waskyra se připravuje s použitím částí viru, které byly upraveny tak, aby nemohly způsobit infekci. To může vést k falešně pozitivnímu výsledek testu na HIV. V případě potřeby lze k vyloučení infekce HIV použít přesnější testy.
Léčiva látka přípravku Waskyra může být dočasně vylučována krví, spermatem, mateřským mlékem nebo tělesným odpadem, tento proces se nazývá shedding . Po léčbě přípravkem Waskyra proto nebudete moci darovat krev, krevní složky (plazmu), orgány, tkáně nebo buňky.

Když léčbu přípravkem Waskyra nelze dokončit

Výroba přípravku Waskyra nemusí být úspěšná, pokud množství kmenových buněk odebraných z Vaší krve není dostatečné nebo pokud se po odběru kmenových buněk vyskytnou potíže při přípravě léčivého přípravku. V takovém případě můžete být požádán(a) o opakování odběru kmenových buněk, pokud je to možné, nebo Vám může být nabídnuta jiná léčba.

Před podáním přípravku Waskyra Vám bude podán přípravný režim, který odstraní buňky z kostní dřeně a vytvoří tak prostor pro genově modifikované kmenové buňky v přípravku Waskyra, aby se mohly v kostní dřeni uchytit ( přihojit se ).

Pokud přípravek Waskyra nemůže být podán poté, co jste podstoupil(a) přípravný režim, nebo pokud se modifikované kmenové buňky ve Vašem těle neuchytí, může Vám lékař podat infuzi záchranných buněk z dříve odebraného záložního vzorku (viz také bod 3 „ Jak se přípravek Waskyra podává “). Záchranné buňky neobsahují funkční gen WAS a nebudou vytvářet protein WAS. Pro více informací se obraťte na svého lékaře.

Bezpečnost a účinnost přípravku Waskyra u pacientů mladších 6 měsíců nebyly stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje a přípravek Waskyra nelze pacientům mladším 6 měsíců podávat.

Další léčivé přípravky a přípravek Waskyra

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat, a to i o lécích, které jsou dostupné bez lékařského předpisu.

Nejméně jeden měsíc před podáním přípravků k mobilizaci krve nebo odběrem krevních vzorků a nejméně 7 dní po infuzi přípravku Waskyra nemáte užívat žádné přípravky k léčbě infekce HIV, protože tyto přípravky mohou ovlivnit tvorbu a časné fungování přípravku Waskyra.
Nesmí Vám být podány takzvané živé vakcíny , a to po dobu 6 týdnů před podáním přípravným režim v rámci přípravy na léčbu přípravkem Waskyra, ani po léčbě, dokud se Váš imunitní systém (obranyschopnost organismu) nezotaví.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Waskyra nemá žádný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Těhotenství a kojení

Tato léčba se nesmí podávat během těhotenství kvůli možným účinkům přípravků podávaných v rámci přípravného režimu. Účinky přípravku Waskyra u těhotných žen nejsou známy. Po podání přípravku Waskyra se o těhotenství poraďte se svým lékařem.

Pokud jste těhotná nebo se domníváte, že můžete být těhotná a byla jste léčena přípravkem Waskyra, poraďte se okamžitě se svým lékařem.

Pokud jste žena, která může otěhotnět, bude Vám před zahájením podávání přípravků používaných při mobilizaci krve a v rámci přípravného režimu proveden těhotenský test, abyste se ověřilo, že nejste těhotná.

Antikoncepce u mužů a žen

Pokud jste žena, která může otěhotnět, nebo muž schopný počít dítě, musíte používat účinnou metodu antikoncepce (ochrany proti početí) od začátku mobilizační léčby a po dobu alespoň 6 měsíců po podání přípravku Waskyra. O vhodných metodách antikoncepce se poraďte se svým lékařem.

Kojení

Kojení je třeba během přípravného režimu přerušit vzhledem k možným účinkům přípravků používaných v rámci přípravného režimu. Není známo, zda mohou složky přípravku Waskyra přecházet do mateřského mléka.

Lékař s Vámi probere přínos kojení pro Vaše dítě ve srovnání s možnými riziky léčby.

Plodnost u mužů a žen

Může se stát, že po podání přípravku používaného v rámci přípravného režimu nebude možné, abyste otěhotněla nebo počal dítě. Před zahájením léčby byste měl(a) se svým lékařem probrat dostupné možnosti. Ty mohou zahrnovat uchování reprodukčního materiálu (například vajíček nebo spermií) pro pozdější použití.

Přípravek Waskyra obsahuje sodík a dimethylsulfoxid

Tento léčivý přípravek obsahuje 35−560 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné dávce. To odpovídá 2 až 28 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého. Doporučený maximální denní příjem sodíku u dospělých (2 g/den) má být u dětí upraven směrem dolů podle jejich energetických potřeb ve srovnání s dospělými.

Tento léčivý přípravek obsahuje 55 mg/ml dimethylsulfoxidu (látky používané k uchovávání zmrazených buněk), který může způsobit náhlé, závažné alergické reakce. Lékař nebo zdravotní sestra Vás během infuze a každou hodinu po dobu 3 hodin po infuzi budou pečlivě sledovat kvůli možným reakcím.

3. Jak se přípravek Waskyra vyrábí a podává

Protože je přípravek Waskyra vyráběn z Vašich vlastních krvetvorných kmenových buněk, bude Vám přibližně 2 až 3 měsíce před léčbou odebrána krev pro přípravu léčivého přípravku. Kmenové buňky lze získat z krve, která se odebírá ze žíly. Pro více informací se obraťte na svého lékaře.

Když jsou kmenové buňky odebírány z krve:

Před podáním přípravku Waskyra Vám budou podány dva typy přípravků:
přípravek k mobilizaci krve , který přesune krvetvorné kmenové buňky z kostní dřeně do krevního oběhu
přípravky pro přípravný režim , které vytvoří v kostní dřeni prostor pro nové kmenové buňky, které Vám budou podány

Další informace naleznete v příbalových informacích těchto léčivých přípravků.

(Viz bod 3 „ Jak se přípravek Waskyra vyrábí a podává “ a bod 4 „ Možné nežádoucí účinky “, kde jsou uvedeny další informace o těchto přípravcích, včetně možných nežádoucích účinků.)

Odběr krvetvorných kmenových buněk proběhne pomocí dočasně zavedeného centrálního žilního katétru. Centrální žilní katétr je tenká, ohebná trubička, kterou lékař zavede do velké žíly, aby měl přístup do krevního oběhu. Další katétr bude zaveden před zahájením přípravné léčby, aby bylo možné podat přípravek Waskyra a další léky a také odebrat krev na vyšetření. Při zavedení katétru se mohou vyskytnout nežádoucí účinky, jako jsou infekce nebo krvácení, i když ne u každého. Lékař a zdravotní sestry budou sledovat případné komplikace.
Nejprve Vám bude podán přípravek k mobilizaci krve, který přesune krvetvorné kmenové buňky z kostní dřeně do krevního oběhu (viz bod 2 „ Upozornění a opatření “).
Krvetvorné kmenové buňky pak lze odebrat pomocí přístroje, který odděluje krevní složky ( přístroj pro aferézu ). Může trvat více než 1 den, než se shromáždí dostatek krvetvorných kmenových buněk k výrobě přípravku Waskyra.

Kmenové buňky odebrané z krve budou rozděleny dvě části:

Záložní vzorek , který bude zmrazen a uložen. Může být podán jako záchranné kmenové buňky, pokud přípravek Waskyra nemůže být podán nebo pokud neúčinkuje (viz „ Když nelze léčbu přípravkem Waskyra dokončit “ v bodě 2).
Léčebný vzorek , který bude předán výrobci k výrobě přípravku Waskyra vložením funkční kopie genu WAS do kmenových buněk ve vzorku.

Jak Vám bude přípravek Waskyra podán

Přípravek Waskyra Vám bude podán ve specializovaném léčebném centru lékaři vyškolenými v používání tohoto typu přípravků.
Přípravek Waskyra se podává nitrožilně (intravenózně) infuzí (kapačkou) prostřednictvím centrálního žilního katétru. Je možné, že bude podán více než jeden infuzní vak tohoto přípravku.
Lékaři zkontrolují, zda jsou všechny infuzní vaky přípravku Waskyra označeny jako vyrobené z Vašeho vlastního vzorku.
Léčba přípravkem Waskyra je jednorázová. Nebude Vám podán znovu.

|Kdy|Co se stane|Proč| |---|---|---| |Přibližně 2 měsíce před infuzí
přípravku Waskyra|Přípravky k mobilizaci krve se
podávají podkožní injekcí po
dobu4až6 dnů|Pro přesun krvetvorných
kmenových buněk z kostní
dřeně dokrevního oběhu| |Přibližně 2 měsíce před infuzí
přípravku Waskyra|Mobilizovaná krev se odebírá
za 2 až 3 dny|Pro získání krvetvorných
kmenových buněk pro výrobu
přípravku Waskyra.
Část odebraných kmenových
buněk bude uchovávána
odděleně, aby v případě
potřeby posloužila jako
záchranné buňky| |Přibližně 3 týdny před infuzí
přípravku Waskyra|Jednorázově je podán lék
nazývaný rituximab, podá se
nitrožilně prostřednictvím
katétru|Pro snížení počtu bílých
krvinek produkujících
protilátky namířené proti
Vašemu tělu a usnadnění
přihojení geneticky upravených
buněk po infuzi přípravku
Waskyra| |5 dní před infuzí přípravku
Waskyra|Dva léky pro přípravný režim
(busulfan a fludarabin) jsou
v nemocnici podávány po dobu
2–3 dnů nitrožilně
prostřednictvím katétru|Pro přípravu kostní dřeně na
léčbu. Tyto léky zničí buňky
v kostní dřeni, aby mohly být
nahrazeny geneticky
upravenými buňkami
v přípravku Waskyra| |15 až 30 minut před infuzí
přípravku Waskyra|Může být podán lék zvaný
antihistaminikum|S cílem předejít alergické
reakci nainfuzi|

|Zahájení infuze přípravku
Waskyra|Bude podán přípravek Waskyra
pomocí infuze (kapačky) do
žíly. Bude podán v nemocnici,
přičemž podání každého
infuzního vaku bude trvat asi
30 minut. Počet vaků se bude
u jednotlivýchpacientůlišit.|Pro podání kmenových buněk
obsahujících správný gen WAS
do krevního oběhu, který je
dopraví do kostní dřeně,| |---|---|---| |Po infuzi přípravku Waskyra|Zůstanete v nemocnici po dobu
přibližně 4–8 týdnů|Pro zotavení. Budete
sledován(a), aby se ověřilo, zda
léčba funguje a aby bylo možné
léčit případné nežádoucí
účinky, dokud lékař nebude
přesvědčen, že je pro Vás
bezpečnénemocniciopustit.|

4. Možné nežádoucí účinky

Během klinických hodnocení prováděných s přípravkem Waskyra nebyly žádné nežádoucí účinky přičítány samotnému léčivému přípravku. Postupy a přípravky potřebné k podání tohoto přípravku však mohou v kombinaci s Vaším zdravotním stavem způsobit nežádoucí účinky, i když ne u každého se projeví.

Závažné nežádoucí účinky – okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc

Vyhledejte neodkladnou lékařskou pomoc, pokud si všimnete některého z následujících příznaků (mohou být závažné):

Kombinace několika následujících příznaků: horečka (≥ 38 °C), zimnice, kašel, dušnost, zrychlený srdeční tep, zmatenost, celkový pocit nemoci. Může se jednat o závažnou infekci (včetně infekce způsobené plísní rodu Aspergillus ), sepsi (včetně sepse způsobené bakterií rodu Pseudomonas ) nebo aspirační pneumonii (zánět plic způsobený vdechnutím např. potravy) – okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

Neobvyklé modřiny nebo krvácení, bledá kůže, extrémní únava, zmatenost, snížené močení nebo otoky nohou/kotníků mohou svědčit o krevních sraženinách v malých cévách, tzv. „trombotické mikroangiopatii“ – urychleně vyhledejte lékařskou pomoc.

Kombinace bolesti břicha, otoků, náhlého zvýšení tělesné hmotnosti, zežloutnutí kůže nebo očního bělma (žloutenka) a tmavé moči svědčí o závažném onemocnění jater (venookluzivní onemocnění jater), které se může objevit po podání přípravků pro přípravný režim – ihned kontaktujte lékaře.

Krvácení z horní části trávicího traktu: zvracení krve nebo materiálu, který vypadá jako kávová sedlina, černá, dehtovitá stolice, pocit na omdlení nebo závratě – okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

Závažné hypersenzitivní (alergické) reakce, které mohou zahrnovat i šok: kopřivka nebo vyrážka, svědění, zčervenání, otok rtů, obličeje, jazyka nebo hrdla, sípání nebo potíže s dýcháním, závratě nebo mdloby – okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

Reakce na transfuzi (během transfuze nebo po ní): horečka nebo zimnice, dušnost, bolest na hrudi/v zádech, tmavá moč – okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.

Další nežádoucí účinky (uvedeny podle frekvence, počínaje nejčastějšími)

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

Zánět sliznice dutiny ústní (bolestivost nebo vředy v ústech)

Časté (mohou postihnout až 1 osobu z 10) Chřipka Infekce močových cest Neutropenie (nízký počet bílých krvinek) Anémie (nízký počet červených krvinek) Bolest břicha Krvavý průjem Zvracení Kopřivka Šok Otok rtů Afty (vředy v ústech) Erytém (zčervenání kůže) Horečka Zánět sliznic (zánět sliznice v ústech, nose/krku nebo ve střevě) Zvýšená hladina jaterních enzymů (zvýšení jaterních enzymů v krevních testech)

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V . Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět

k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Waskyra uchovávat

Následující informace jsou určeny pouze pro lékaře.

Vzhledem k tomu, že tento léčivý přípravek bude podáván v nemocnici, je nemocnice odpovědná za správné uchovávání léčivého přípravku před a během jeho použití a také za jeho správnou likvidaci.

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku vnějšího obalu a infuzního vaku.

Nepoužívejte tento přípravek, pokud je infuzní vak poškozený nebo pokud vak prosakuje.

Uchovávejte při teplotě < –130 °C. Přípravek nerozmrazujte, dokud není připraven k použití. Po rozmrazení uchovávejte při pokojové teplotě (20–25 °C) a použijte do 2 hodin. U přípravků formulovaných v koncentraci 2 × 10⁶ buněk/ml je maximální doba při pokojové teplotě 45 minut. Znovu nezmrazujte.

Uchovávejte infuzní vak/infuzní vaky v kovové kazetě/kazetách až do rozmrazení.

Neporušujte ochranný přebal před rozmrazením.

Nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními pokyny pro zacházení s biologickým odpadem lidského původu.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Waskyra obsahuje

Léčivou látkou je etuvetidigen autotemcel, který se skládá z Vašich vlastních kmenových buněk obsahujících funkční kopie genu WAS.

Jeden infuzní vak přípravku Waskyra připravený pro konkrétního pacienta obsahuje 2–10 × 10⁶ buněk/ml životaschopných buněk obohacených o CD34+ populaci v koncentraci závislé na výrobní šarži.

Dalšími složkami jsou dimethylsulfoxid (DMSO), chlorid sodný a roztok lidského albuminu (viz bod 2 „ Přípravek Waskyra obsahuje sodík a dimethylsulfoxid “).

Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské krevní buňky.

Jak přípravek Waskyra vypadá a co obsahuje toto balení

Infuzní disperze přípravku Waskyra je čirá až lehce zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze buněk.

Přípravek Waskyra je dodáván v 50ml infuzních vacích z ethylenvinylacetátu (EVA) obsahujících 10– 20 ml infuzní disperze. Každý infuzní vak se dvěma dostupnými vstupy pro napíchnutí je zabalen v EVA ochranném přebalu umístěném uvnitř kovové kazety.

Přípravek Waskyra je dodáván z místa výroby do skladu léčebného centra v kryopřepravce, která může obsahovat více kovových kazet určených pro jednoho pacienta. Každá kovová kazeta obsahuje jeden infuzní vak přípravku Waskyra.

Držitel rozhodnutí o registraci

Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Řím Itálie

Výrobce AGC Biologics S.p.A. Via Meucci 3 Openzone 200091 Bresso (MI) Itálie

Tato příbalová informace byla naposledy revidována .

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Před podáním přípravku Waskyra je důležité si přečíst celý obsah tohoto postupu.

Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním

Přípravek Waskyra musí být v rámci zařízení přepravován v uzavřených, nerozbitných, nepropustných nádobách.

Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské krevní buňky. Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Waskyra, musí přijmout vhodná opatření (používat rukavice, ochranný oděv a ochranu očí), aby se zabránilo možnému přenosu infekčních onemocnění.
Přípravek Waskyra musí vždy zůstat při teplotě < –130 °C, dokud se obsah vaku nerozpustí pro infuzi.
Celkový počet infuzních vaků určených k podání musí být rovněž ověřen podle údajů specifických pro pacienta v listu informací o šarži (LIS).

Určení dávky, která má být podána

Je třeba pečlivě zvážit objem infuze ve vztahu k věku a tělesné hmotnosti pacienta. Pokud dávka infuze přípravku Waskyra představuje více než jeden vak, je třeba před infuzí zajistit, aby byl objem léčivého přípravku, který má být infuzně podán, kompatibilní s doporučeným limitem dimethylsulfoxidu, tj. celkový podaný objem dimethylsulfoxidu má zůstat < 1 % odhadovaného objemu plazmy pacienta. Maximální objem přípravku Waskyra, který má být podán, proto má zůstat < 20 % odhadovaného objemu plazmy pacienta.

Příprava infuze

Pro každého pacienta může být určeno několik infuzních vaků. Každý infuzní vak je umístěn uvnitř přebalovacího vaku, který je uložen v kovové kazetě.
Přebalený infuzní vak/y musí být uchováván/y uvnitř kovové kazety (kazet) v plynné fázi kapalného dusíku při teplotě < –130 °C, dokud není připraven k rozmrazení a infuznímu podání.
Započítejte všechny infuzní vaky a pomocí přiloženého informačního listu šarže potvrďte, že žádný infuzní vak není exspirován.

Kontrola před rozmrazením

Nevyjímejte kovovou kazetu z kryogenního úložiště a nerozmrazujte přípravek Waskyra, dokud není pacient připraven k podání infuze. Časování rozmrazení infuzního vaku nebo infuzních vaků obsahujících přípravek Waskyra a infuze musí být koordinováno. Čas zahájení infuze musí být předem potvrzen a upraven pro rozmrazení, aby byl přípravek Waskyra k dispozici pro infuzi, až bude pacient připraven.
Otevřete kovovou kazetu a před rozmrazením zkontrolujte přebalovací vak a infuzní vak, zda nevykazují známky narušení integrity. Pokud dojde k narušení infuzního vaku, řiďte se místními pokyny pro nakládání s odpadem z lidského biologického materiálu a neprodleně kontaktujte držitele rozhodnutí o registraci.
Před rozmrazením přípravku Waskyra je třeba ověřit, že se totožnost pacienta shoduje s jedinečnými informacemi o pacientovi uvedenými na etiketách obalů. Přípravek Waskyra je určen výhradně k autolognímu použití. Nerozmrazujte ani nepodávejte infuzi přípravku Waskyra, pokud informace na štítku specifickém pro pacienta na infuzním vaku neodpovídají danému pacientovi.

Rozmrazení

Po opatrném vyjmutí z kovové kazety rozmrazte infuzní vak v uzavřeném přebalovacím vaku při teplotě 37 °C v zařízení pro řízené rozmrazování, dokud z infuzního vaku nezmizí viditelný led.

Po dokončení rozmrazování je nutno vak okamžitě vyjmout z rozmrazovacího zařízení. Aby byla zachována životaschopnost přípravku Waskyra, doporučuje se, aby byl podán okamžitě po ukončení rozmrazování.
Přebalovací vak je nutno opatrně otevřít s cílem vyjmout infuzní vak, který má být až do infuze uchováván při pokojové teplotě (20–25 °C).
Vak jemně promněte, aby se disperze promísila. Obsah infuzního vaku je nutno zkontrolovat, zda neobsahuje zbývající viditelný shluk buněk. Malé shluky buněčného materiálu by se měly rozptýlit jemným ručním mícháním. Vak neprotřepávejte.
Infuzní vak se nemá před infuzí umývat, odstřeďovat, nemají se z něj odebírat vzorky a/nebo nemá být resuspendován v novém médiu.
Přípravek Waskyra nesmí být ozařován, protože ozáření by mohlo vést k jeho deaktivaci.
Pokud je pro léčebnou dávku pro pacienta k dispozici více než jeden infuzní vak, další vak má být rozmrazen až po úplném ukončení infuzního podání obsahu předchozího vaku.

Podání

Přípravek Waskyra má být podán cestou intravenózní infuze centrálním žilním katétrem podle standardních postupů specializovaného léčebného centra uplatňovaných pro přípravky buněčné terapie.
Doporučená sada pro podávání se skládá ze sady pro transfuzi krve vybavené 200µm filtrem.
Každý vak má být infuzně podán s pomocí gravitace do 2 hodin po rozmrazení, včetně jakéhokoli přerušení během infuze, aby byla zachována maximální životaschopnost přípravku.
Maximální rychlost infuze je 5 ml/kg/h a obsah každého vaku má být infuzně podán do přibližně 30 minut.
Pokud je zapotřebí více než jeden vak s přípravkem Waskyra, smí se v jednom okamžiku rozmrazovat vždy jeden vak léčivého přípravku.
Pacienty, kteří nebyli dříve vystaveni působení dimethylsulfoxidu, je nutno pečlivě sledovat. Vitální funkce (krevní tlak, srdeční frekvence a nasycení kyslíkem) a výskyt jakéhokoli příznaku je třeba sledovat po dobu až 3 hodin po infuzi.
Na konci infuze propláchněte veškerý přípravek Waskyra zbývající v infuzním vaku a veškeré související hadičky injekčním roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %), aby se zajistilo, že pacientovi bude podáno co nejvíce buněk. Je třeba pečlivě zvážit objem infuze ve vztahu k věku a tělesné hmotnosti pacienta.

Opatření, která je nutno učinit při likvidaci léčivého přípravku

S nepoužitým léčivým přípravkem a veškerým materiálem, který byl v kontaktu s přípravkem Waskyra (pevný a kapalný odpad), je třeba zacházet jako s potenciálně infekčním odpadem a zlikvidovat jej v souladu s místními pokyny pro zacházení s biologickým odpadem lidského původu.

Náhodná expozice

V případě náhodné expozice se musí dodržovat místní pokyny pro zacházení s biologickým materiálem lidského původu. Pracovní povrchy a materiály, které potenciálně byly v kontaktu s přípravkem Waskyra, musí být dekontaminovány vhodným dezinfekčním prostředkem.