Zolgensma

Co je přípravek Zolgensma

Zolgensma je typ léku označovaný jako „genová terapie“. Obsahuje léčivou látku onasemnogen abeparvovek, která obsahuje lidský genetický materiál.

K čemu se přípravek Zolgensma používá

Zolgensma se používá k léčbě spinální svalové atrofie (anglická zkratka je SMA), vzácného a závažného dědičného onemocnění.

Jak působí přípravek Zolgensma

SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné bílkoviny nazývané protein SMN (protein pro přežití motorického neuronu), nebo je tento gen abnormální. Nedostatek tohoto proteinu způsobuje odumírání nervů, které ovládají svaly (motorických neuronů). To má za následek ochabnutí svalů a jejich úbytek a pacient postupně přestává být schopen pohybu.

Tento léčivý přípravek účinkuje tak, že poskytuje plně funkční gen SMN, který pomáhá tělu tvořit dostatek proteinu SMN. Gen je dopraven do buněk, kde je zapotřebí, pomocí upraveného viru, který nezpůsobuje u člověka onemocnění.