Hemgenix

K čemu se přípravek Hemgenix používá

Přípravek Hemgenix je přípravek genové terapie obsahující léčivou látku etranakogen dezaparvovek. Přípravek genové terapie působí tak, že do lidského těla dodá gen, aby opravil genetickou chybu.

Přípravek Hemgenix se používá k léčbě těžké a středně těžké hemofilie B (vrozený nedostatek faktoru IX) u dospělých, kteří v současnosti nemají a ani v minulosti neměli inhibitory (neutralizační protilátky) proti proteinu faktoru IX.

Pacienti s hemofilií B se rodí se změněnou formou genu potřebného k produkci faktoru IX, nezbytného proteinu potřebného pro srážení krve a zastavení krvácení. Pacienti s hemofilií B mají nedostatečné hladiny faktoru IX a jsou náchylní k epizodám krvácení, včetně vnitřního.

Jak působí přípravek Hemgenix

Léčivá látka v přípravku Hemgenix je založena na viru, který nezpůsobuje u člověka onemocnění. Tento virus byl upraven tak, aby se nemohl šířit v těle, ale mohl dodat kopii genu faktoru IX do buněk jater. To umožňuje játrům produkovat protein faktoru IX a zvýšit hladiny funkčního faktoru IX v krvi. To napomáhá normálnímu srážení krve a zabraňuje epizodám krvácení nebo snižuje jejich počet.