Kalydeco

Přípravek Kalydeco obsahuje léčivou látku ivakaftor. Ivakaftor působí na úrovni transmembránového regulátoru vodivosti u cystické fibrózy (CFTR), bílkoviny, která tvoří kanál na povrchu buněk, a tak umožňuje pohyb částic, jako jsou chloridové ionty, do buňky a z buňky. U pacientů s cystickou fibrózou (CF) je kvůli mutacím v genu CFTR (viz níže) pohyb chloridových iontů snížen. Ivakaftor napomáhá častějšímu otevírání určitých abnormálních CFTR bílkovin a tím zlepšuje pohyb chloridových iontů do buňky a z buňky.

Tablety přípravku Kalydeco jsou určeny:

• V monoterapii (samostatně) pacientům s cystickou fibrózou (CF) ve věku od 6 let a s tělesnou hmotností 25 kg nebo větší, kteří mají mutaci R117H v genu CFTR nebo jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R .

• V kombinaci s tabletami obsahujícími kombinaci tezakaftoru/ivakaftoru pacientům s CF ve věku od 6 let, kteří jsou nosiči dvou mutací F508del v genu CFTR (jsou homozygotními nosiči mutace F508del ) nebo jsou nosiči mutace F508del a určité další, druhé mutace, která má za následek snížené množství a/nebo funkci bílkoviny CFTR (jsou heterozygotními nosiči mutace F508del a mutace spojené se zbytkovou funkcí (RF)). Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací tezakaftor/ivakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o způsobu užívání těchto dvou léků.

• V kombinaci s tabletami obsahujícími kombinaci ivakaftoru/tezakaftoru/elexakaftoru k léčbě pacientů s CF ve věku od 6 let, kteří mají alespoň jednu mutaci v genu CFTR , která odpovídá na léčbu přípravkem Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem. Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací

• ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o tom, jak tyto dva přípravky užívat.

126