Onpattro

Léčivou látkou přípravku Onpattro je patisiran.

Přípravek Onpattro léčí onemocnění, které se vyskytuje v rodinách a označuje se jako hereditární (dědičná) transthyretinová amyloidóza (hATTR amyloidóza).

hATTR amyloidóza je způsobena problémy s bílkovinou v těle označovanou jako „transthyretin“ (TTR).

• Tato bílkovina se vytváří většinou v játrech a přenáší v těle vitamin A a další látky.

• U lidí s tímto onemocněním se mohou abnormálně tvarované bílkoviny TTR hromadit a ukládat se ve formě „amyloidu“.

• Amyloid se může hromadit kolem nervů, v srdci a v dalších místech těla, což zabraňuje normálním tělesným funkcím. Tak vznikají příznaky onemocnění.

Přípravek Onpattro působí tak, že snižuje množství bílkoviny TTR, která se tvoří v játrech.

• To znamená, že v krvi je méně bílkoviny TTR, která může tvořit amyloid.

• To může pomoci omezit účinky tohoto onemocnění.

Přípravek Onpattro používají pouze dospělí.