Opfolda

Co je přípravek Opfolda

Přípravek Opfolda je léčivý přípravek, který se používá k léčbě pozdní formy Pompeho nemoci u dospělých. Tento přípravek obsahuje léčivou látku „miglustat“.

K čemu se používá

Přípravek Opfolda se používá vždy společně s jiným léčivým přípravkem zvaným „cipaglukosidáza alfa“, což je typ enzymové substituční terapie (ERT). Je proto velmi důležité, abyste si přečetl(a) i příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa.

Máte-li jakékoli otázky týkající se Vašich léčivých přípravků, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Jak přípravek Opfolda účinkuje

Lidé s Pompeho nemocí mají nízké hladiny enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA). Tento enzym pomáhá řídit hladiny glykogenu (druhu sacharidu) v těle.

U Pompeho nemoci se ve svalech v těle hromadí vysoké hladiny glykogenu. Brání tak svalům, jako jsou svaly, které Vám pomáhají při chůzi, svalům pod plícemi, které Vám pomáhají dýchat, a srdečnímu svalu, aby fungovaly správně.

Přípravek Opfolda se během léčby váže na cipaglukosidázu alfa. Díky tomu je tvar cipaglukosidázy alfa stabilnější, takže se může snadněji vstřebávat z krve do svalových buněk, které jsou postiženy Pompeho nemocí. V buňkách cipaglukosidáza alfa účinkuje jako enzym kyselá alfa-glukosidáza, která pomáhá rozkládat glykogen a kontrolovat jeho hladiny.