Miglustat Gen.orph

Přípravek Miglustat Gen.Orph obsahuje léčivou látku miglustat, která patří do skupiny léků, které ovlivňují metabolismus. Používá se k léčení dvou onemocnění:

• Miglustat Gen.Orph se používá k léčbě lehké až středně těžké formy Gaucherovy choroby typu 1 u dospělých.

Při Gaucherově chorobě typu 1 se z Vašeho těla neodstraňuje látka zvaná glukosylceramid. Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému organismu. To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, změny v krvi a onemocnění kostí.

Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Miglustat Gen.Orph se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.

• Miglustat Gen.Orph se též používá k léčbě progredujících (postupujících) neurologických příznaků při Niemannově-Pickově chorobě typu C u dospělých a u dětí.

Pokud máte Niemannovu-Pickovu chorobu typu C, v buňkách Vašeho mozku se ukládají tuky, jako jsou glykosfingolipidy. To může vést k poruchám neurologických funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, poruchy rovnováhy, polykání a paměti a epileptické záchvaty.

Miglustat Gen.Orph působí inhibicí enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza, který je odpovědný za první krok při syntéze většiny glykosfingolipidů.