Yargesa

Přípravek Yargesa obsahuje léčivou látku miglustat, která patří do skupiny léků, které ovlivňují metabolismus (látkovou přeměnu). Používá se k léčbě dvou onemocnění:

• Yargesa se používá u dospělých k léčbě lehké až středně těžké Gaucherovy choroby typu 1.

Při Gaucherově chorobě typu 1 se z těla neodstraňuje látka zvaná glukosylceramid. Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému. To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, změny v krvi a onemocnění kostí.

Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Yargesa se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.

• Yargesa se též používá u dospělých a u dětí k léčbě progresivních (narůstajících) neurologických

• příznaků při Niemannově-Pickově chorobě typu C.

Pokud máte Niemannovu-Pickovu chorobu typu C, v buňkách Vašeho mozku se hromadí tuky, glykosfingolipidy. To může mít za následek poruchy neurologických funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, rovnováha, polykání a paměť a epileptické záchvaty.

Yargesa způsobujeinhibici (útlum) enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza, který je odpovědný za první krok při syntéze většiny glykosfingolipidů.