Wainzua

Léčivá látka přípravku Wainzua, eplontersen, je typ léku nazývaný antisense oligonukleotid.

Přípravek Wainzua se používá k léčbě dospělých pacientů s poškozením nervů v celém těle (polyneuropatie) způsobeným dědičnou transthyretinovou amyloidózou (ATTRv).

U lidí s ATTRv je bílkovina transthyretin (TTR) vadná a snadno se láme. To způsobuje, že se shlukuje a vytváří tzv. amyloidní usazeniny, které se mohou hromadit kolem nebo uvnitř nervů a na jiných místech v těle a narušit jejich normální činnost.

Přípravek Wainzua působí tak, že snižuje množství bílkoviny TTR vytvářené v játrech. V důsledku toho je v krvi méně bílkoviny TTR pro tvorbu amyloidních usazenin, a to může pomoci zmírnit příznaky onemocnění.