Miglustat Accord

Přípravek Miglustat Accord obsahuje léčivou látku miglustat, která patří do skupiny léků ovlivňujících metabolismus. Používá se k léčení dvou stavů:

• Miglustat Accord se používá k léčbě Gaucherovy choroby typu 1 mírné až střední závažnosti u dospělých.

Při Gaucherově chorobě typu 1 se z Vašeho těla neodstraňuje látka, zvaná glukosylceramid. Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému organismu. To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, krevní změny a onemocnění kostí.

Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Miglustat Accord se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.

• Miglustat Accord se též používá k léčbě progresivních neurologických symptomů při Niemannově-Pickově chorobě typu C u dospělých a u dětí.

Pokud máte Niemannovu-Pickovu chorobu typu C, narůstají v buňkách Vašeho mozku tuky jako jsou glykosfingolipidy. To může vést k poruchám neurologických funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, rovnováha, polykání, k poruchám paměti a k záchvatům.

Miglustat Accord působí inhibicí enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza, který je odpovědný za první krok při syntéze většiny glykosfingolipidů.