Miglustat Dipharma

Přípravek Miglustat Dipharma obsahuje léčivou látku miglustat, která patří do skupiny léků, které ovlivňují metabolismus. Používá se k léčbě dvou onemocnění:

• Miglustat Dipharma se používá k léčbě mírné až středně těžké Gaucherovy choroby typu 1 u dospělých.

Při Gaucherově chorobě typu 1 se z těla neodstraňuje látka nazývaná glukosylceramid. Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému organismu. To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, krevní změny a onemocnění kostí.

Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie. Přípravek Miglustat Dipharma se používá pouze tehdy, když léčba enzymatickou substituční terapií není pro pacienta vhodná.

• Miglustat Dipharma se též používá k léčbě progresivních neurologických příznaků při Niemannově-Pickově chorobě typu C u dospělých a u dětí.

Pokud máte Niemannovu-Pickovu chorobu typu C, v buňkách mozku se ukládají tuky jako jsou glykosfingolipidy. To může vést k poruchám nervových (neurologických) funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, rovnováha, polykání, k poruchám paměti a k záchvatům.

Miglustat Dipharma způsobuje inhibici enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza, který je odpovědný za první

krok při syntéze většiny glykosfingolipidů.